METODOLOGIA D’AVALUACIÓ DELS NOUS FÀRMACS

PHMHDA / PASTFAC

M. Queralt Gorgas2 de maig de 2012

PROGRAMA D’HARMONITZACIÓ FARMACOTERAPÈUTICA

• OBJECTIU:▫ Assegurar l’equitat en l’accés a la MHDA, millorant els

nivells d’eficiència i efectivitat en el seu ús en l’àmbitdel Catsalut, tenint en compte el marc de disponibilitatde recursos.

• Marc organitzatiu▫ Comissió Farmacoterapèutica de Medicació

Hospitalària de Dispensació Ambulatòria(COMHDA).

▫ Consell Assessor de Medicació Hospitalària deDispensació Ambulatòria (CAMHDA).

PROGRAMA TRACTAMENTS FARMACOLÒGICS D’ALTA COMPLEXITAT

• Programa d’Avaluació, Seguiment i Finançament dels Tractaments Farmacològics d’Alta Complexitat (PASFTAC)

• Abast: ▫ Teràpies farmacològiques òrfenes▫ Medicaments de teràpia avançada (teràpia gènica,

cel·lular somàtica i tissular)▫ Fàrmacs autoritzats per la EMA com conditional

approval o exceptional circumstances▫ Fàrmacs amb programa de minimització de riscos▫ Altres tractaments farmacològics innovadors

SELECCIÓ DE MEDICAMENTS

• Valorar les aportacions del nou medicament en termes de benefici clínic.

• Comparar el nou medicament amb els existents. Definir el seu paper en terapèutica

• Valorar la relació cost/efectivitat

• Identificar situacions clíniques específiques, subgrups de pacients que obtinguin la millor relació cost/efectivitat.

OFICINA TÈCNICAPrepara IT i acord per la CFTMHDA

PRESIDÈNCIA / TUTORValidació de l’IT i acord

SECRETARIA CAMHDA-Contacte amb secretaria CFTMHDA per enviament de documentació a membres CFTMHDA -Redacció de l’acta de la reunió d’al·legacions del CAMHDA

PREPARACIÓ INFORME TÈCNIC (IT)

PREPARACIÓIT TUTORITZAT

Reunió avaluació CAMHDA

Reunió al.legacions

CAMHDA

PREPARACIÓIT I

PREACORD

TEMPS PERAL.LEGACIONS

RESPOSTA AL.LEGACIONS

PREPARACIÓIT

I ACORD

COMISSIÓ DE FARMÀCIA I TERAPÈUTICA- Elaboració informe tècnic6 setmanes 1ª versió8 setmanes definitiu

OFICINA TÈCNICA- Suport durant l’elaboració IT- Reunions i bibliografia

PRESIDÈNCIA / TUTOR / OFICINA TÈCNICA- Validació de l’IT de la CFT

MEMBRES CAMHDA-Suport en l’elaboració de l’IT (avaluació econòmica, validesa interna, etc.)

SECRETARIA CAMHDA- Contacte amb la indústria per informar de l’inici i desenvolupament del procediment d’avaluació i sol·licitar informació del fàrmac*.- Contacte amb la gerència i CFT de l’Hospital que rebrà l’encàrrec de l’IT.- Contacte amb el tutor i experts proposats pel PHMHDA.- Gestió dels conflictes d’interès de tutor i experts - Enviament IT a tutor, expertsi membres CAMHDA.

OFICINA TÈCNICA-Elaboració de proposta d’IT tutoritzat- Formula preguntes als experts- Preparació del plec de preguntes pels experts.-Preparació de la proposta de presentació pel tutor- Identificació dels punts clau a tractar a la reunió del CAMHDA

TUTOR- Validació d’IT tutoritzat- Proposta de posicionament terapèutic

MEMBRES CAMHDA- Validació de l’IT de la CFT- Formulen preguntes als experts

- Reben respostes, IT tutoritzat i proposta de posicionament terapèutic del fàrmac.(1 setmana abans de reunió)

EXPERTS-Responen preguntes dels membres CAMHDA

SECRETARIA CAMHDAEnviament preguntes i respostes.Enviament IT tutoritzat alsmembres CAMHDA

OFICINA TÈCNICAPrepara IT avaluat per a informació pública

PRESIDÈNCIA / TUTOR- Validació de l’IT i preacord

MEMBRES CAMHDA- Validació de l’IT i preacord

SECRETARIA CAMHDA-Contacte amb la indústria/societats científiques/Associacions de pacients per informar del preacord i de l’obertura del procés d’al·legacions-Redacció de l’acta de la reunió d’avaluació del CAMHDA

OFICINA TÈCNICA-Gestió i presentació d’al.legacions-Proposta de variables d’inici i seguiment per l’RPT

TUTOR-Suport durant gestió d’al.legacions.-Vist i plau resposta al.legacions.-Validació de variables proposades per l’RPT

SECRETARIA CAMHDA-Envia al.legacions majors i respostes a membres CAMHDA

MEMBRES CAMHDA-Reben al.legacions majors i respostes

8-10 setm 6 setm 1 setm 2 setm 1 setm 1-2 setm

TUTOR- Presenta IT tutoritzat i la proposta de posicionament terapèutic.- Respon preguntes/dubtes que sorgeixin durant reunió.- S’absenta en el procés de discussió del preacord.

OFICINA TÈCNICAPresenta respostes

al.legacions

CAMHDAEmissió de valoració sobre proposta de posicionament

terapèutic(IT i preacord)

12 setmanes

* Fent especial èmfasi a estudis farmacoeconòmics i establint quina és la bibliografia que s’accepta

CAMHDAValoració

al·legacions i proposta d’acord

REVISIÓ DE L’ACORD DEL CAMHDAReunió

dictamen CFT-MHDA

PREPARACIÓDICTAMEN CFT-MHDA

TEMPS PERAL.LEGACIONS

RESPOSTA AL.LEGACIONS

MEMBRES CFT-MHDA-Revisió de l’IT i acord del CAMHDA-Poden sol·licitar l’IT llarg

OFICINA TÈCNICA-Prepara presentació de l’acord a la CFTMHDA

SECRETARIA CFT-MHDA- Enviament IT i acord als membres de la CFT-MHDA

OFICINA TÈCNICA-Prepara el dictamen-Prepara argumentació tècnica pel CAMHDA si hi ha hagut canvis en el dictamen respecte a l’acord

PRESIDÈNCIA-Validació del dictamen

MEMBRES CFT-MHDA-Validació del dictamen

SECRETARIA CFT-MHDA-Enviament del dictamen als membres de la CFT-MHDA-Contacte amb la indústria/societats científiques/Associacions de pacients per informar del dictamen i, si hi ha hagut canvis respecte al preacord, de l’obertura del procés d’al·legacions-Redacció de l’acta de la reunió d’avaluació de la CFT-MHDA

OFICINA TÈCNICA-Gestió i presentació d’al.legacions al CAMHDA

TUTOR-Suport durant gestió d’al.legacions.-Vist i plau resposta al.legacions.

SECRETARIA CAMHDA-Envia al.legacions majors i respostes a membres CAMHDA

MEMBRES CAMHDA-Reben al.legacions majors i respostes

1 setm x setm x setm x setm x setm

OFICINA TÈCNICA- Presenta IT tècnic i acord del CAMHDA i la proposta de posicionament terapèutic.- Respon preguntes/dubtes tècnics que sorgeixin durant reunió.

CFT-MHDAEmissió del dictamen de posicionament terapèutic

Procediment d’avaluació PHFMHDA

DIA 1 DIA 30

DIA 60 DIA 90

1ª Reunió CATFAC

2ª Reunió CATFAC

3ª Reunió CATFAC

4ª Reunió CATFAC

Documentació requerida rebudaDesignació ponents

Discussió

Acord

Desacord

Ratificació acord

2ª discussió + acord

Ratificació acord

LoQ

Notificació indústria

Notificació indústria

Comunicació pacients i 

publicació web

PASTFAC

CRITERIS D’AVALUACIÓ• Revisió critica i objectiva de les dades d’eficàcia,

seguretat i cost del fàrmac comparant-lo amb lesalternatives disponibles actualment al mercat amb lamateixa indicació.

• Fonts informació:▫ Fitxa tècnica, informe EPAR i informe CDER▫ Assaigs clínics pivotals i assaigs fase III▫ Cerca bibliogràfica Pubmed: revisions, metanàlisi i altres estudis▫ Informes agencies avaluadores: NICE, CADTH, SMC...▫ Estudis farmacoeconòmics independents▫ S’exclou: dades no publicades, presentacions a Congressos i

articles d’opinió o estudis publicats en revistes sense peer-review

Criteris secundaris:

•CONVENIÈNCIA

•COST

Criteris primaris:

•EFICÀCIA o EFECTIVITAT

• SEGURETAT

ELS CRITERIS

Relació Cost-Conveniència

Relació Cost-Efectivitat

Relació Benefici-Risc

Model base de l’informe d’avaluació GÈNESIS

Estructura, criteris de redacció i manual de procediments

1. Identificació del fàrmac2. Area descriptiva del medicament: grup farmacològic,

mecanisme d’acció, posologia, alternatives i millorscomparadors

3. Area de farmacologia: farmacocinètica, farmacodinamia4. Avaluació de la eficàcia5. Avaluació de la seguritat6. Avaluació econòmica7. Lloc en terapèutica.8. Bibliografia

Avaluació de l’eficàcia

A partir dels assaigs clínics disponibles, determinar:

1. Magnitud i rellevància del resultat d’eficàcia▫ Assaig de Superioritat?

▫ Assaig d’Equivalència o No Inferioritat?

2. Validesa interna3. Validesa externa i aplicabilitat

Identificació de resultats de l’estudi d'interès per a l’avaluació

• Resultats principals o primaris▫ D’interès és el resultat principal que respon a l’objectiu principal i

al disseny de l’estudi.• Resultats secundaris▫ Resultats secundaris de rellevància clínica▫ Resultats secundaris de seguretat

• Dades de subgrups▫ D’existir en l’assaig clínic subgrups de pacients amb una relació

d’eficàcia diferent . És important per a estratificar i establir un protocol d’indicació del fàrmac.

• Anàlisis “post-hoc”?

Avaluació de la seguretat

• Gravetat de les RAMs• Incidència de les RAMs

• Grau d'essencialitat del fàrmac i pronòstic de la patologia a tractar

Tenen a veure amb el context del tractament

Tenen a veure amb el fàrmac

Relació benefici – risc

Relació benefici – risc

Incidència de la RAM

• Augment de mortalitat

• Amenaça vital

• Augment d'ingressos hospitalaris, prolongació dels mateixos, malaltia incapacitant

• RAM moderada

• RAM lleu

• Molt freqüent: >1/10

• Freqüent: 1/100 - 1/10

• Infreqüent ó poc freqüent:

1/1.000 - 1/100

• Rara: 1/10.000 - 1/1.000

• Molt rara: 1/100.000 -

1/10.000

Gravetat de la RAM

• Cost Tractament/ dia i cost/ Tractament complet.Comparació amb la teràpia de referència a dosis usuals.

• Cost eficàcia incremental. (respecte a la teràpia dereferència). Quan sigui possible es calcularà en base al NNT.

• Estimació del nombre de pacients/any candidats altractament. Cost estimat anual i unitats de eficàcia anual.

• Estimació del impacte pressupostari global en base alnombre de pacients a tractar i als costos del medicament (PVL).

Àrea econòmica

Informe tècnic tutoritzat

• Breu descripció del medicament i indicació

• Conclusions referents a l’àrea de:

▫ Eficàcia

▫ Seguretat

▫ Dades econòmiques

• Recomanació final de posicionament del fàrmac

Dictamen final (CAMHDA/COMHDA)

• Estableix quines són les recomanacions d’ús del fàrmac en l’àmbit del Catsalut: criteris clínics d’indicació, seguiment i resposta terapèutica.

• Condicions de provisió i finançament:

1. Autorització individualitzada per Comitè d’experts en la malaltia

2. Amb criteris clínics d’indicació, seguiment i resposta terapèutica

3. Ús excepcional

Medicaments MHDA

PHMHDA

PASTFAC

Diagnòstic

IndicacióDiagn + Indic

Variables inici+ seguiment

Diagn + Indic

V i+s

Documents

Diagn + Indic

Informe sol·licitud

Informe evidència

Ús excepcionalAutorització

individualCriteris clínics

4. Registre de pacients i tractaments MHDA

MHDA no avaluat

Ús provisional