Gestión de la utilización del Fraccionamiento Plasmático en el tratamiento de las

Coagulopatías Congénitas

Marisa López García

XI JORNADA FARMACÉUTICAS SOBRE EL TRATAMIENTO DE LAS COAGULOPATÍAS CONGENITAS

Madrid, 28 Octubre 2016

I. AGENCIA GALLEGA DE SANGRE, ÓRGANOS Y TEJIDOS¿QUIÉNES SOMOS?

ORGANIZACIÓN• 2.700.000 habitantes

• Tasa de donación 41/1000

• Donantes:• Edad media 46 años

• Varones

• Unidades Moviles

• Localidades > 5.000 habts

• 7 puntos fijos de donación

• 10 UUMM

• Centro transfusión (Santiago de Compostela)

OBJETIVOS

• Garantizar el abastecimiento de sangre y de sus derivados a los proveedores de servicios sanitarios da CCAA de Galicia, segundo os estándares de calidad vigentes en el mercado y en la legislación de aplicación.

• Coordinar la donación, los trasplantes de órganos y el procesamiento, almacenamiento distribución e implante de células y tejidos, velando por el cumplimiento de los estándares de calidad vigentes

• Asumir la organización y garantizar la disponibilidad de muestras de máxima calidad de células y tejidos.

Asume la coordinación de las actuaciones en Galicia en el ámbito de la donación, transfusión, trasplante de órganos y tejidos con las diferentes CCAA del Estado Español y con los organismos internacionales.

FUNCIONES DEL ÁREA DE SANGRE

1. Promover la hemodonación y plasmaféresis voluntarias

2. Programar y ejecutar todas las extracciones extrahospitalarias por medio de equipamientos móviles.

3. Procesar todas las unidades de sangre recogidas de forma extra e intrahospitalarias

4. Organizar locales permanentes de donación homóloga en los centros sanitarios de titularidad pública

5. Abastecer de sangre y hemoderivados todos los hospitales públicos y privados de Galicia

6. Fraccionar la sangre para producir los componentes precisos para darle cobertura a los requerimientos transfusionales de los centros de la CCAA. Se potenciará la obtención de nuevos hemoderivados para cumplir como objetivo final el abastecimiento en el tratamiento de las coagulopatias

7. Evaluar la calidad de los reactivos y tecnología referente a seguridad transfusional.

8. Supervisar el cumplimiento de la normativa básica de evaluación de la calidad de los servicios de transfusión.

9. Responsabilizarse de gestionar el fraccionamiento del plasma por la industria fraccionadora y la obtención de hemoderivados

II. GESTIÓN DEL PLASMA

CENTROS DE TRANSFUSIÓN

PLASMA MATERIA PRIMA

PLASMA MATERIA PRIMA

Directiva 2003/63/CEDirectiva 2003/94/CEDirectivas 2001/83/CE y 2001/82/CE

Directiva 2003/63/CEDirectiva 2003/94/CEDirectivas 2001/83/CE y 2001/82/CE

PLASMA MASTER FILE (PMF)NORMAS CORRECTA FABRICACIÓN (NCF)Inspección EDQM (Certificado de idoneidad según NFC)

PLASMA MASTER FILE (PMF)NORMAS CORRECTA FABRICACIÓN (NCF)Inspección EDQM (Certificado de idoneidad según NFC)

DIRECTIVA 2002/98/CE, Normas de calidad y seguridad para la sangre humana y los componentes sanguíneos

DIRECTIVA 2005/62/CE, Normas y especificaciones comunitarias relativas a sistema de calidad centros de transfusión

DIRECTIVA 2002/98/CE, Normas de calidad y seguridad para la sangre humana y los componentes sanguíneos

DIRECTIVA 2005/62/CE, Normas y especificaciones comunitarias relativas a sistema de calidad centros de transfusión

DERIVADOS PLASMÁTICOSMedicamentos de origen humano

DERIVADOS PLASMÁTICOSMedicamentos de origen humano

• Galicia produce 25.000 litros/añoplasma

• Un recurso limitado y de difícil obtención

• Centro de Trasfusión:

• Criterios estrictos de selección y exclusión de donantes

• Garantía de calidad del plasma

• Autosuficiencia

DATOS DE INTERÉS

• La logística del plasma:

• recogida, transporte, verificación unitaria y control, información post-colecta.

• Fraccionamiento, purificación, dosificación y entrega del producto acabado

• Software para el control de donantes y de donaciones

• Contrato de gestión

DATOS DE INTERÉS

ESQUEMA GENERAL DEL FRACCIONAMIENTO

• Productos:

-Albumina

-Inmunoglobulinas

-Alfa 1 antitripsina

-Factor VIII (a demanda)

-Factor IX

• Sistema PediGri ®:

�Transparencia informativa

�Trazabilidad

�Calidad y seguridad

� Identificación lotes producto

MEDICAMENTOS PLASMADERIVADOSMaquila Galicia

FRACCIONAMIENTO

COHN-ONCLEY

PROCESO DE PRODUCCIÓN

FACTOR VIII

HUMANO

F. ANTIHEMOFÍLICO A

CRIOPRECIPITADO

Fraccionamiento/purificación

-Precipitación con PEG

-Cromatografía afinidad y precipitación

salina

Inactivación /eliminación viral

-Solvente / detergente (25ºC, 6 h).

-Calor seco ( 80ºC, 72 horas)

INMUNOGLOBULINA

I.V. (DIF) FRACCIÓN II+III

Fraccionamiento/purificación

-Precipitación con PEG y cromatografía de

intercambio iónico

Inactivación /eliminación viral

-Pasteurización (60ºC, 10h) +

solvente/detergente +NANOFILTRACCIÓN

FACTOR IX

F. ANTIHEMÓFILICO B SOBRENADANTE

FRACCIÓN I

Fraccionamiento/ purificación

-Cromatografía específica.

Eliminación vírica

-Solvente /detergente

- Nanofiltración(15 nm)

ALFA-1-ANTITRIPSINA FRACCIÓN IV1 Ó

IV1+IV4

Inactivación/eliminación viral

- Pasteurización ( 60ºC,10h)

ALBÚMINA HUMANA

20%FRACCIÓN V

Fraccionamiento/purificación

-Precipitación de la fracción IV

Inactivación/eliminación viral

-Pasteurización ( 60ºC,10h)

� SEGUIMIENTO DEL PLASMA DE LOS DONANTES HASTA EL PRODUCTO FINAL

CONTEXTUALIZACIÓNFactor VIII es plasmático frente a recombinante

España 40% vs Galicia es el 18%

2006

• Instrucción relativa a la asistencia a pacientes con una coagulopatía congénita.� Criterios definición de Stocks Hospitalarios� Protocolos de actuación de los Servicios de Urgencias

2012

• Grupo de trabajo sobre el tratamiento con factor VIII.Escenario� Incremento de las medidas de seguridad biológica� Programa de aprovechamiento y ahorro en el fraccionamiento (MSSSI))

Objetivo: � Valorar la situación del tratamiento actual de la hemofilia en Galicia� Consensuar pautas de actuación y recomendaciones de acuerdo a la

evidencia científica existente� Elaboración de una guía para el paciente y los profesionales

IV. ¿Como conseguir una buena gestión?

FACTORES QUE INFLUYEN EN LA ELECCIÓN DEL TRATAMIENTO

1. SEGURIDAD VÍRICA

2. DESARROLLO DE INHIBIDORES

3. EFICACIA

4. COSTE

PLASMÁTICOS VS RECOMBINANTES

1. Hoy en día no existe evidencia científica que demuestre diferencia significativa en términos de seguridadentre derivados de plasma y concentrados recombinantes.

2. La FDA considera actualmente la generación de inhibidores como el efecto adverso más significativo del tratamiento de la hemofilia, una vez descartada la posibilidad de transmisión vírica (E. SIPPET)

3. Eficacia similar4. Los factores recombinantes tienen

precio más elevado que los factores derivados del plasma humano.

IV. ¿Como conseguir una buena gestión?F. PLASMÁTICOS VS F. RECOMBINANTES

Hoy en día no existe evidencia científica que demuestre diferencia significativa en términos de seguridad entre derivados de plasma y concentrados recombinantes.

La FDA considera actualmente la generación de inhibidores como el efecto adverso más significativo del tratamiento de la hemofilia, una vez descartada la posibilidad de transmisión vírica.

Estudio Sippet

Los factores recombinantes tienen precio más elevado que los factores derivados del plasma humano.

¿Como conseguir una buena gestión?

• Una buena gestión clínica: hematólogos

-Situación clínica

-Características de cada paciente

• Una buena gestión de Farmacia: farmacéuticos hospitalarios

• Pacientes: decisiones informadas (mejor evidencia científica disponible)

• Racionalizar el tratamiento apoyados por la monitorización clínica

• Conseguir políticas que propicien el buen uso de plasma humano F8 yF9

• Optimización de la gestión del plasma: Mejorar el aprovechamiento de la maquila

• Nuevas fórmulas de gestión conjuntas de maquila a nivel nacional

MUCHAS GRACIAS

¿Como conseguir una buena gestión?

Plasmáticos vs Recombinantes

• Hoy en día no existe evidencia científica que demuestre diferencia significativa en términos de seguridad entre derivados de plasma y concentrados recombinantes.

• La FDA considera actualmente la generación de inhibidores como el efecto adverso más significativo del tratamiento de la hemofilia, una vez descartada la posibilidad de transmisión vírica.

• Recombinantes tienen precio más elevado que los derivados del plasma

• El tratamiento de la hemofilia B tiene mayor coste si se utiliza la terapia recombinante (F IX recombinante necesita un 20% más de producto para obtener un resultado equivalente)