estudios experimentales

IntroducciónDiseño

ImplementaciónAnálisis Estadístico

Estudios Experimentales

MD-MPH. Víctor Zavaleta Gavidia1

1Facultad de Medicina HumanaUniversidad Nacional de Cajamarca

10 de octubre de 2010

Zavaleta Gavidia Epidemiología II



1 IntroducciónDefiniciónTipos de estudiosCaracterísticas

2 DiseñoFlujogramaEsquemaMuestreo

3 Implementación

4 Análisis EstadísticoImpacto PotencialBibliografía




DefiniciónTipos de estudiosCaracterísticas

Estudio Experimental

Estudio donde se manipulan las variables para determinar lasconsecuencias sobre otras variables efecto, dentro de unasituación controlada por el investigador. Se denominanexperimentales ya que el investigador interviene o manipula lascondiciones de la investigación.Los estudios clínicos experimentales, también conocidos comoensayos clínicos controlados, son estrategias diseñadas paraevaluar la eficacia de un tratamiento en el ser humanomediante la comparación de la frecuencia de un determinadoevento de interés clínico (o desenlace) en un grupo deenfermos tratados con la terapia en prueba con la de otrogrupo de enfermos que reciben un tratamiento control.

[1]





Ensayo clínico controlado

Es el estudio experimental más frecuente. Son estudiosrealizados bajo condiciones de laboratorio utilizando a lapersona como unidad de trabajo. La validez de estos estudiosradica fundamentalmente en que el investigador controla todo,desde la asignación de los individuos a cada grupo, a losgrupos que serán tratados o no, pasando por las condicionesen las que se desarrollará toda la experiencia (otros factores).El proceso aleatorio permite la comparabilidad de los grupos enlas variables más relevantes en relación al problema a estudiar.





Los Ensayos clínicos controlados pueden ser:

Standard: Ensayos clínicos en los que cada grupo recibeun único tratamiento.

Transversal: Los individuos están expuestos a más de untratamiento consecutivamente de manera que puedenactuar como sus propios controles.

Secuencial: Compara dos tratamientos diferentes enindividuos organizados por parejas y seguidossecuencialmente de manera que el estudio terminacuando se encuentra alguna diferencia entre los grupos.





Ensayo de Campo

Se trata de un estudio experimental realizado bajo condicionesde campo y utilizando como unidad a la persona Tratan consujetos que aún no han adquirido la enfermedad o conaquellos que estén en riesgo de adquirirla y estudian factorespreventivos de enfermedades como pueden ser laadministración de vacunas o el seguimiento de dietas. En estecaso, el investigador controla la asignación del tratamiento alos grupos, pero no la creación de los grupos ni controla elresto de factores que pudieran afectar al resultado final, ya quese desarrolla en condiciones naturales.





Ensayo Comunitario

Incluyen intervenciones sobre bases comunitarias amplias. Setrata de estudios experimentales del tipo de las pruebas decampo en la que el investigador sólo controla la asignación delos tratamientos a los diferentes grupos, pero que utilizan comounidad de trabajo un grupo de la población (Ejem: los niños devarios colegios). Este tipo de diseños suelen ser cuasiexperimentales (existe manipulación pero no aleatorización),en los que una o varias comunidades recibirán la intervención,mientras que otras servirán como control.





Ventajas I

1 Mayor control en el diseño.2 Menos posibilidad de sesgos debido a la selección

aleatoria de los grupos.3 Mayor control de las posibles alteraciones en los

resultados del estudio, ya que la aleatorización difumina laacción de las variables de confusión.

4 Repetibles y comparables con otras experiencias.5 Mayor seguridad y posibilidad de generalización.6 Proporcionan la evidencia más sólida en la que basar

inferencias causales.7 Pueden ser el único diseño posible para una pregunta o

hipótesis de investigación.





Ventajas II

8 A veces proporcionan una respuesta más rápida y barataa una pregunta o hipótesis de investigación que un estudioobservacional.





Desventajas I

1 A menudo son costosos en tiempo y dinero.2 Limitaciones de tipo ético y responsabilidad en la

manipulación de la exposición. Muchas preguntas deinvestigación no se pueden responder adecuadamentemediante un ensayo clínico por problemas éticos porquese sospecha que el tratamiento es peligroso o beneficiosopara la salud o por problemas de escasa factibilidad encaso de sucesos raros.

3 Dificultades en la generalización debido a la selección y oa la propia rigidez de la intervención, como por ejemplo ala rigurosa selección en la inclusión de los sujetos en elestudio

4 Dificultad de representatividad de los sujetos elegidos.





Desventajas II

5 Tienden a responder a preguntas muy específicas sobreun sólo factor de riesgo o intervención.

6 La aleatorización puede ser imposible cuando se estudianexposiciones del medio ambiente o de comportamientohumano.

7 En general, sólo miden la eficacia de la intervención.





Diferencia con los estudios observacionales

La elección se hace aleatoriamente.

Los grupos son manipulados por el investigador, queintroduce un factor de riesgo, medida preventiva otratamiento.

Hay que considerar el aspecto ético, siempre debe sermenor el riesgo que los beneficios.





Restricciones

Exposiciones limitadas a lo potencialmente peligroso.

Exposiciones en todos los grupos igualmente aceptables.

No debe privarse de mejores terapias y medidaspreventivas de reconocida eficacia.

Los grupos deben ser informados.




FlujogramaEsquemaMuestreo





Diseño General

N n

Población Muestra

G. No Experimental

G. Experimental

Aleatorización

Randomización

Asignación dela intervención en el tiempo

SORTEO

EC

C

E

SeguimientoCE

C

E

Figura 1. Diseño de un estudio de Cohorte: EC = Expuestos y Casos;EC = Expuestos pero no Casos; EC= No Expuestos y casos; EC =

No Expuestos y No Casos





Diseño de un ensayo clínico





Cálculo del tamaño de muestra cuando no se conoce la població n

Para diferencia de medias.

n = z2σ

2

d2 (1)

Donde:n = tamaño de muestra.z = es el valor de la desviación normal, igual a 1.96 para unnivel de significación del 5 %.σ = Desviación estandard.d = precisión (en cuanto se aleja la muestra del verdaderoporcentaje del universo.

1Daniel W: Bioestadística, 2002Zavaleta Gavidia Epidemiología II




Cálculo del tamaño de muestra cuando no se conoce la població n

Para diferencia de proporciones.

n = z2pqd2 [2]

Donde:n = tamaño de muestra.z = es el valor de la desviación normal, igual a 1.96 para unnivel de significación del 5 %.p = Prevalencia de la característica en la población.q = 1 - Pd = precisión (en cuanto se aleja la muestra del verdaderoporcentaje del universo.





Cálculo del tamaño de muestra cuando se conoce la población

Para diferencia de medias.

n = Nz2σ

2

d2(N−1)+z2σ

2 (2)

Donde:n = tamaño de muestra.N = tamaño de la población.z = es el valor de la desviación normal, igual a 1.96 para unnivel de significación del 5 %.σ = Desviación estandard.d = precisión (en cuanto se aleja la muestra del verdaderoporcentaje del universo.





Cálculo del tamaño de muestra cuando se conoce la población

Para diferencia de proporciones.

n = Nz2pqd2(N−1)+z2pq

(3)

Donde:n = tamaño de muestra.N = tamaño de la población.z = es el valor de la desviación normal, igual a 1.96 para unnivel de significación del 5 %.p = Prevalencia de la característica en la población.q = 1 - pd = precisión (en cuanto se aleja la muestra del verdaderoporcentaje del universo.





Asignación aleatorio de los grupos con EPIDAT 3.1




Técnicas de enmascaramiento

Técnica de ciego simple: los investigadores o pacientesdesconocen.

Doble ciego: ambos desconocen.

Triple ciego: otros la desconocen también.




Medición Basal

Medición BasalAl inicio de la investigación, antes de la intervención, debemedirse en ambos grupos las variables efecto.

Esto nos garantiza que los grupos en estudio están libresdel efecto antes de la intervención.

En algunos casos esta medición basal es muy difícil derealizar, por cuestiones técnicas, económicas o éticas.




Impacto PotencialBibliografía

a b

c d

a+b

c+d

a+c b+d

Iin

no

Iim mo

a+b+c+dn

NoSi

Si

No

Intervención

Desenlace

Riesgo en el grupo de Intervención: Ri = ami

=a

a+c

Riesgo en el grupo Control: Rc =b

mo=

bb+d

Riesgo Relativo: RR =RiRc =

amib

mo

Reducción Absoluta del Riesgo: RAR = Rc − Ri = bmo

−

ami





Riesgo Relativo

El RIESGO RELATIVO para determinar la fuerza y sentido dela relación entre la intervención y el efecto. Esta es una medidade asociación.

RR

RR = RintervencionRcontrol

Si el Riesgo Relativo es significativo:RR > 1 = Causal y RR < 1 = Protector





Reducción Absoluta del Riesgo

Es la diferencia en riesgo entre el grupo control y el grupo deintervención:

RAR

RAR = Rcontrol − Rintervencion

Mide la cantidad de la incidencia en el grupo control que puedeatribuirse a no haber sido asignado al grupo intervención.





Reducción Absoluta del Riesgo





Reducción Relativa del Riesgo

Es el cociente de la diferencia en riesgo entre el grupo control yel grupo de intervención, entre el riesgo en el grupo control:

RRR

RRR = (Rcontrol−RintervencionRcontrol

)x100

Mide la proporción de la incidencia en el grupo control quepuede atribuirse a no haber sido asignado al grupointervención.





Bibliografía I

Calva-Mercado JJ.Estudios clínicos experimentales.Salud Pública de México. 2000Julio-Agosto;42(4):349–358.

Daniel W.Bioestadística.Limusa Wiley; 2002.





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