powerpoint presentation · 12 (n=246) לארשיוהפוריא,ב"הרא– cli-בiii...
TRANSCRIPT
מצגת חברה2020יולי
לוחותוכןהתרופותלשווקיחדירתן,התאמתןעםבקשרהחברההנהלתהערכותלרבות,ויתרונותיהן,הקבוצהידיעלהמפותחותהתרופותתיאורעםבקשרזובמצגתהמפורטמידע
שונותלהיותעשויותבפועלהתרופותפיתוחתוצאות.הקבוצהבידיהקיימתהאינפורמציהעלומבוססודאיבלתיהינוזהמידע.עתידפניצופהמידעבגדרהינו,פיתוחןלגביהזמנים
להתעוררעשויים,תרופותשלוהפיתוחהמחקרמתהליךנפרדבלתיכחלק-ויתרונותיהןהתרופותתיאורלעניין)א(:שכן,זהממידעהמשתמעיםהמידעומןהתוצאותמןמהותיבאופן
במהלךנצפושלאשונותתופעותתתעוררנהלאאדםבבניהקלינייםהניסוייםביצועבמהלךכיודאותאין,בנוסף.לעילכמתוארהיתרונותאתביטוילידייביאולאאשרונסיבותגורמים
הניסיוןעלמבוססזהמידע-התרופותשלהפיתוחלהמשךוצפיהזמניםלוחותלעניין)ב(;אדםלבניהתרופההתאמתאיעלאףיצביעואשר,חייםבבעליאו/ובמעבדההניסויים
יהיובפועלוהפיתוחהמחקרשלביהתקדמותקצבכיויתכןלצפותםניתןשלאעיכוביםלהתפתחעשוייםבפועלזאתעם,זהבתחוםהמקובליםהזמניםלוחותועלהקבוצהשלהמקצועי
הנהלתלתכניותבהתאםמתקדםאינוהפיתוחהליךכייתברראם,כןעליתר.מדויקתבצורהבאמידתווהקושיוהפיתוחהמחקרתחוםשלאופיובשלוזאת,לעילהמפורטיםמאלושונים
ידיעלנוספיםומוצריםתרופותשלפיתוחןיושלםכיהאפשרותקיימת,בנוסף)ג(;ידהעלהמפותחותהתרופותמביןמישלהפיתוחאתלהפסיקלהחליטעשויההקבוצה,החברה
.בפיתוחאשרהקבוצהבמוצרימתחרותאשר,בשוקאחרותחברות
מידע צופה פני העתיד
2
סקירה כללית
3
הרפואה המשקמת חברה מובילה בתחום •ואינן דורשות מספר תרופות תאיות המופקות מהשלייה •
התאמה למטופלטרשת עורקים בגפיים בIIIניסויים מתקדמים בשלב שני •
שיקום שרירוב, המקושרת עם סיבוכי סכרת, (CLI)התחתונות וירוסלתפקיד מרכזי בפיתוח קליני עבור סיבוכים המקושרים •
הקורונהממאות מטופלים מידע קליני חיובי אודות בטיחות ויעילות •
ברחבי העולםבאיכות טכנולוגיית ייצור ייחודית המפיקה מוצרים תאיים •
גבוהה ובהיקף מסחריפטנטים 120-עם למעלה מ(פלטפורמת קניין רוחני חזקה •
) מאושריםע בתל אביב"ובבורסה לניבנאסדקחברה ציבורית הנסחרת •)30.06.20-נכון ל(מיליון דולר 59-יתרת מזומנים כ•עובדים150-כ•
הצורך ברפואה תאית
הפן הכלכליעםכיוםלהתמודדצריכיםבעולםהגדוליםהכלכלהמשקיהבריאותמערכותבהוצאותמשמעותיגידול
הפן האנושיאשררפואייםמצביםעםקרובותלעתיםמקושרתהזדקנות
ראוירפואימענהללאנותריםעדייןמהםרבים
4
המחלהמורכבותמורכבותבמחלותלטפלמנתעלנדרשיםחדשנייםטיפולים
יותרארוכהחייםתוחלתמיליארד2כמעט,משמעותיבאופןעלתההחייםתוחלת2050שנתעד60גילמעללהיותצפוייםהעולםברחביאנשים
)העולמיהבריאותארגון(
5http://www.the-scientist.com/?articles.view/articleNo/43618/title/The-Prescient-Placenta/
)נחשב כיום כפסולת רפואית(מקור תאי ללא סוגיות אתיות •
מקור עשיר ומגוון•
בעל יתרונות ביולוגים משמעותיים•
תורמות צעירות•
מקור שאינו מוגבל וקל לאיסוף•
מטופלים מכל שלייה20,000-מיכולת לייצר טיפולים עבור למעלה •
-פרויקט השלייה י מכון הבריאות הלאומי "הושק ע
במטרה ) NIH(האמריקאי להעמיק את המחקר בנוגע
לתפקידה וחשיבותה של השילייה
הפקת תאים משלייה
5
66
ומתאימהיעילה,אוטומטית,מבוקרתייצורטכנולוגייתמסחריותבכמויותלייצור
לשיווקמוכנהתעשייתיתפלטפורמה
סביבההמספקתמתקדמתריאקטור-ביומערכתהתנאיםאתהמדמה,התאיםעבור)D3(מימדיתתלתהאדםבגוף
ריאקטור-הביומערכותבתוךהתאיםגידולעלשליטההמוגניםייחודייםמוצריםמספרשלייצורמאפשרתבפטנטים
:י"תהליך הייצור מאושר ע
מתקן ייצור תעשייתי מוכן לשיווק
7
בשקופית אחת-פלוריסטם
שלייה טכנולוגיה , ייחודית
קניין רוחני חזק
מספר תרופות גנאיות-מדף אלו
ללא צורך בהתאמה גנטית
הזרקה פשוטה לשריר
הפרשה איטית מותאמת של
חלבונים
אפקט שיקום ארוך טווח
FDA-מעמד תרופת יתום מה*
התוויות קליניות מתקדמות-פייפליין
8
התוויה
טרשת עורקים חמורה )CLI(בגפיים תחתונות
)IC(צליעה לסירוגין
שיקום שריר לאחר שבר בצוואר הירך
תסמונת קרינה חריפה )ARS* (
מחלת השתל מול )cGvHD(המאכסן
כשל לאחר השתלת מח עצם
תסמונת מצוקה נשימתית חריפה עקב קורונה
מוצר
PLX-PAD
PLX-PAD
PLX-PAD
PLX-R18
PLX-PAD
PLX-R18
PLX-PAD
מיקוםמימון
ב"ארהישראל, אירופה
, אירופה, ב"ארה, דרום קוריאה
ישראל
ב"ארה
ישראל
ישראל, ב"ארה
ב "ארה)הוגש באירופה(
ב"ארהישראל, אירופה
IIIשלב IIשלב Iשלב קליני-פרה
FDA-של הח"בעהמסלול חוק
PLX-PAD
מחלות עורקים היקפיות
9
•CLIהתקינההדםזרימתאתהחוסםדבר,הרגלבעורקישומןהצטברותידיעלנגרםגבוהדםולחץדםוכלילבבעיות,עודףמשקל,סכרת,עישוןכולליםהסיכוןגורמי•ירודהחייםואיכותברקמותנמקים,בעורפצעים,חמורמכאבסובליםCLIחולי•ותמותהרגללקטיעתגבוהסיכון•ניתוחילהליךמתאימיםאינםמהחולים35%עד•
-מחלות עורקים היקפיות)CLI(טרשת עורקים חמורה בגפיים תחתונות
10
PLX-PAD מיועד לטפל במחלה באמצעות הפחתת דלקתיות ויצירת כלי דםלטובת הגברת זרימת הדם אל הגפה
Inpatient & Outpatient Treatment Costs by Rutherford Category
5 Year Mortality Rate
הצטברות חומר שומני בדפנות
העורקים
11
PAD-התפתחות קלינית בשלבניסוייםשניהושלמוIב-CLI–וגרמניהב"ארה)N=27(
חיוביבטיחותפרופילקטיעהאולמוותבסיכוי60%שלהפחתה,הרקמותאיחויהגברתחודשייםשלבפער,תאיםמיליון300שלטיפוליםשני-מינוניםקביעת
שלבניסויהושלםIIלסירוגיןבצליעה)IC(–וישראלקוריאהדרום,גרמניה,ב"ארה)N=172(חיוביבטיחותפרופילברמותושיפורבניתוחבצורךהפחתה,ההליכהמרחקשלמשמעותיתהגדלהCRPוהמוגלוביןA1cשלבניסוישלהניסוימתווהאישורIIIהזרקות2(הטיפולואופן)תאיםמיליון300(מינוןהכולל(
הרבעוןבמהלךראשוניותבינייםלנתוניצפי2020שנתשלהרביעיהקלנדרי
הניסוילהשלמתהמחקראוכלוסייתגיוסנמשך
באירופהמואץרגולטורילמסלולנבחרנו
טרשת עורקים חמורה בגפיים–IIIניסוי שלב
12
שלבמתמשךניסויIIIב-CLI–וישראלאירופה,ב"ארה)N=246(
Disclaimer: The results presented above are a small sample of the ongoing trial, chosen by the principal investigator, and are not representative of the full trial population. These results may not be typical and could be materially different from the results reported at the completion of the trial. Investors are cautioned to consider this sample data at their own risk.
13של האיחוד האירופי2020מתכנית הורייזן € מיליון 7.6מענק של
)2:1(מבוקר עם פלסבו , עיוור, אקראי IIIניסוי שלב
שאינם מתאימים להליך ניתוחי, עם אבדן רקמות מזעריCLIחולי אוכלוסיית הניסויישראל, מקדוניה,בולגריה, כיה'צ, הונגריה, פולין,אנגליה, גרמניה,ב"ארה מדינות
תהיה מובטחת) 82(ייפסק כאשר ההגעה לכמות האירועים הנדרשת ) רינדום(הגיוס גודל המדגם
)2:1שליחס(פלסבולעומתתאיםמיליון300 מינוניםשבועות8פעמיים בטווח של , לרגל הפגועה) IM(הזרקות לתוך השריר התנהלות הניסוי
)AFS(משך זמן עד לאירוע קטיעה או מוות נקודת היעד המרכזיתרמות , TcPO2רמת החמצן בדם ,איכות חיים,ריפוי פצעים,הקלה על כאב
ציטוקיניםנקודות יעד נוספות
שבועות52 תקופת מעקב
טרשת עורקים חמורה בגפיים–IIIניסוי שלב
PLX-PAD
שיקום שריר
14
15
לאחר שבר בירךשיקום שריר
כיום אין טיפולים מאושרים עבור שיקום שריר לאחר ניתוח או לטיפול בשרירי שלד חלשים
PLX-PADמיועד לעודד שיקום שריר ולתרום לנפח ולחוזקו של השריר
*Kannus P, Parkkari J, Sievänen H, et al. Epidemiology of hip fractures**Simran Mundi, et. al. 2014***Jorma Panula, et. al. 2011
עולהבירךשברשלהמקריםכמות,מתבגרתשהאוכלוסיהככל•*2050שנתעדמיליון6-ללעלותצפויבירךשברשלהמקריםמספר•**ונכותבתפקודירידה,כאבהכולליםחמוריםלסיבוכיםלהובילעלולבירךשבר•מחלותבשלהשברלאחרהראשונהבשנה36%עדשלתמותהשיעור•
***ניידותחוסרעםהמקושרות
)N=20(לטיפול בפציעת שריר לאחר ניתוח החלפת מפרק ירך PLX-PAD-בI/IIניסוי שלב
16
)לא נותחה(רגל מקבילה השרירשינוי בנפח300%שיפור של
P=0.004
שינוי בכוח השריר 500%שיפור של
P=0.0067
שינוי בכוח השריר4000%שיפור של
P=0.012
•PLX-PADהראו עליה משמעותית בחוזק ונפח השריר בהשוואה לפלסבוזהו הניסוי הראשון שהציג יעילות של טיפול תאי בפגיעות שריר•
שיקום שריר
17
לאחר שבר בירךשיקום שריר –IIIניסוי שלב
של האיחוד האירופי2020מתכנית הורייזן € מיליון 7.4מענק של
מבוקר עם פלסבו, עיוור, אקראי IIIניסוי שלב
חולים הסובלים מפגיעת שריר לאחר שבר בירך אוכלוסיית הניסויישראל, דנמרק,אנגליה, גרמניה,ב"ארה מדינותמטופלים240 גודל המדגם
)1:1שלרנדומאלייחס(פלסבולעומתתאיםמיליון150 מינוניםלרגל המנותחת ביום הניתוח) IM(הזרקות לתוך השריר התנהלות הניסוי
)SPPB(שבועות 26מדדי ביצוע פיזיים לאחר נקודת היעד המרכזיתמדידת הגפיים , משך תקופת אשפוז, מסה ונפח שריר, חוזק שרירהתחתונות
נקודות יעד נוספות
)בטיחות(שבועות 52, )יעילות(שבועות 26 תקופת מעקב
בניסוימהמשתתפים60%-מלמעלהשלגיוסהושלם•
PLX-PAD
COVID-19–וירוס הקורונה
18
ושיעורנמרץבטיפולבצורךהכרוכותקשותנשימהמחלותלמספרגורם)SARS-CoV-2(הקורונהמנגיףזיהום•תסמונתואחריה,זהזיהוםבעקבותביותרהשכיחהסיבוךהינהריאותדלקתכיגילומחקרים.גבוהתמותה)*ARDS(חריפהנשימתיתמצוקה
לרוב,דלקתמעודדי)חלבוניםסוג(ציטוקיניםשלמבוקרובלתימוגזםלשחרורמתייחסתציטוקיניםסערת•גדולמספר,הקורונהוירוסעקבריאותדלקתשלבמקרה.גבוהיםדלקתומדדיאיבריםספיקתבאימתבטאת
**ומוותARDS,בכליותחמורהלפגיעהלהובילעשוייםציטוקיניםוסערתדלקתייםתאיםחדירתשל
19
קשים המלווים COVID-19כטיפול למקרי PLXתאי ) (ARDSבתסמונת מצוקה נשימתית חריפה
המערכתעלמווסתתהשפעהבעלי,מזנכימלייםדמוייאלוגנאייםתאיםהינםPLXתאי•ביניהם,הטבעיתהחיסוניתבמערכתדלקתמווסתיתאיםיצירתעידודבאמצעות.החיסונית
היתרעוררותאתלצמצםאולמנועעשוייםהם,M2מסוגומקרופאגיםהרגולטורייםTתאיהחיסוניתהמערכתשלהמסוכנת
בתקווהלהובילובכךריאותדלקתשלחומרתםאו/ושכיחותםאתלהפחיתעשוייםPLXתאי•החוליםעבוריותרטובהלפרוגנוזה
העולםברחבימטופליםמאותעםקלינייםבניסוייםנצפהחיוביבטיחותפרופיל•
PLX-PAD הינו בעל יכולות חיסוניות ונוגדות דלקתובעל פוטנציאל להוביל לעידון החומרה של דלקת ריאות נגיפית
*Wang 2020, Guan 2020 **Channappanavar 2017, Zhang 2020
COVID-19ימים אחר חולי 28תוצאות מעקב של , ב"וארהבתוכנית טיפול החמלה בישראל
ב"בארהIIוניסוי שלב
20
חולי18מתוך)בישראל7-וב"בארה1(8אחרמעקבימי28השלמתעל)2020במאי14(דיווחהפלוריסטם•COVID-19ב"וארהבישראלהחמלהטיפולמתוכניתכחלקשטופלו,מונשמים:
87.5%שלהישרדותשיעור75%ההנשמהממכונותנותקומהחולים62.5%החוליםמבתישוחררומהחולים*
שלהרביעיהקלנדריהרבעוןבמהלךצפוי-מעקבימי28בתוםב"בארהמהניסוימרכזיותותוצאותגיוססיום•2020שנת
באירופההוגשה)CTA(קליניניסוילאישורבקשה•Expanded(-לטיפולהנגישותהרחבתתוכנית• Access Program (EAPבכפוף-ובאירופהב"בארהבמקביל
ממשלתילמימוןאפריל -שדווחו בנתונים של אזור ניו יורק במהלך מרץ) חולים1151מתוך 38(3.3%-בהשוואה ל*
בקרב חולים שנזקקו להנשמה מכנית ושוחררו בחיים, 2020)Richardson S חולי 5700שילוב נתונים ותוצאות מקרב , הציגו מאפיינים' ושותCOVID-19 שאושפזו
)JAMA 2020. doi: 10.1001 / jama.2020.6775. בבית החולים באזור ניו יורק
מבוקר עם פלסבו, עיוור, אקראי IIניסוי שלב
הסובלים מכשל נשימתי ומתסמונת , ומונשמיםמצונררים, מאושפזים, חולים בוגריםכתוצאה מווירוס הקורונה) ARDS(מצוקה נשימתית חריפה
אוכלוסיית הניסוי
)בקשה לניסוי הוגשה באירופה(ב "ארה מדינותמטופלים140 גודל המדגם
אחתבהזרקה–תאיםמיליון600הזרקותטיפולי2-ב-תאיםמיליון300אחתבהזרקהפלסבו,אחתבהזרקהתאיםמיליון300
אחתבהזרקה–פלסבוהזרקותטיפולי2-ב-פלסבו
מתווה הניסוי
)IM(הזרקות לתוך השריר התנהלות הניסוי)ימים28תוך (מספר הימים ללא הנשמה נקודת היעד המרכזית
שיפור ממוצע ביחס לבסיס במדד , משך ההנשמה המלאכותית;הגורמים לתמותהימים ללא אשפוז, ימים ללא טיפול נמרץ, דרגות7הדרגתי בן
נקודות יעד נוספות
52-ו26, 8שבוע 21תקופת מעקב
PLX-PADכטיפול בסיבוכים הקשורים ל-COVID-19
PLX-R18
המטולוגיה
22
)ARS(תסמונת קרינה חריפה •האמריקאי ) DOD(ומשרד הביטחון ) NIH(י משרד הבריאות "ניסויים בוצעו ומומנו ע−) ARS(לטיפול בפגיעות קרינה חמורות PLX-R18ב ) IND(אישר את בקשה לפרוטוקול שימוש FDA-ה−
במקרה של אירוע גרעיניFDAמעמד תרופת יתום −
כשל לאחר השתלת מח עצם–Iניסוי שלב •−N=20ניסוי פתוח המאפשר ניתוח נתונים מתמשך−ב וישראל"אתרים קליניים בארה−FDAמעמד תרופת יתום −הוביל PLX-R18-נתונים משתי הקבוצות הראשונות בניסוי הראו ש−
ובשל כך הקטין את מספר העירויים הדרושים, להגברת יצירת טסיות ותאי דם אדומים
תכניות המטולוגיות
23
PLX-R18 מיועד לעודד את מח העצם להתאוששות וליצירת תאי דם)טסיות, לבנים, אדומים(
PLX-R18כטיפול ב-ARS)ח של ה"חוק בעה-FDA(
24
.U.S(האמריקאיהבריאותמשרדי"עשבוצעוניסוייםשלסדרה National Institutes of Health – NIH(,ARS-לפוטנציאליכטיפולPLX-R18אתבחנו
25
פלוריסטםעםאירומיליון50בסךמדלללאמימוןהסכםעלחתם)EIB(האירופאיההשקעותבנק•:המטרה•
פלטפורמתשלנוסףלקידום,האירופאיבאיחודפלוריסטםשלוהפיתוחהמחקרבפעילותלתמוךקלינייםבניסוייםהמצוייםהמוצריםשללשוקבכניסתםולסייע,המשקמתוהרפואההתאיהטיפול
תאישלקליניתהתפתחותעלמיוחדדגשPLXלהקשוריםבסיבוכיםכטיפול-COVID-1950%עליעלהשלאבשיעורהפרוייקטבהוצאותיתמוךהמימון
,קליניותדרךאבנילהשגתבכפוף,תשלומיםבשלושהוישולםשנים3במשךלחברהזמיןיהיההסכום•מיליון18בסךהשניהשלום,אירומיליון20שלבסךיהיההראשוןהתשלוםכאשרוטכנולוגיותרגולטוריות
אירומיליון12השלישיוהתשלוםאירוהחל,שנתייםתשלומיםובשני,והשניהראשוןהתשלוםקבלתממועדשנים5לאחרEIB-ליוחזרהסכום•
תשלוםלכל3%-4%שלריביתעם,השלישיהתשלוםקבלתממועדהרביעיתמהשנה•EIBשלבשיעור,2024משנתהחלשנים7במשךעתידיותמהכנסותתמלוגיםלקבלרשאיתתהיה
מראשמוגדרסכומיםלדירוגבהתאם,מההכנסות0.2%-2.3%
EIB– מיליון אירו 50הסכם מימון לא מדלל בסך
26
Regulatory support
Governmental agencies collaborators and
projects
תמיכה רגולטורית וממשלתית
27
פלוריסטם שומרת על זכויות הסכמי שיתופי פעולהפטנטים וייצור בכל השותפויות
CLIתוצאות ביניים ראשוניות
COVID-19תוצאות מרכזיות
שבר בירךתוצאות מרכזיות
Q4/2020 Q4/2020 Q1/2021 Q3/2021 שיווק
כשל בהשתלת מח עצםתוצאות מרכזיות
אבני דרך קליניות
28
29
הנהלת החברהזמי אברמן
ר פעיל"יו
ליאור רביבל תפעול ופיתוח"סמנכ
MD, לירן שניל קליניקה ורגולציה"סמנכ
הדס-אפרת ליבנהל משאבי אנוש"סמנכ
יהודה-חן פרנקול כספים"סמנכ
.Ph.Dרחלי אופיר ל מחקר וקניין רוחני"סמנכ
יקי ינאיל ונשיא"מנכ
אורלי עמירןל הבטחת איכות"סמנכ
אפרת כדורידירקטור שיווק ופיתוח עסקי
