Grupo de trabajoGrupo de trabajoENFERMEDADES RARAS YENFERMEDADES RARAS Y

MEDICAMENTOS HUÉRFANOSde la SEFHde la SEFH

Dr. José Luís Poveda AndrésDr. José Luís Poveda AndrésPresidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria

Director de Área Clínica y Jefe de Servicio de Farmacia del HUP La Fe

definicióndefiniciónENFERMEDADESENFERMEDADES

RARAS

Enfermedades minoritarias que ponen en peligro laEnfermedades minoritarias que ponen en peligro lavida o que la debilitan de forma crónica afectando amenos de 5 personas por 10 000 habitantesmenos de 5 personas por 10.000 habitantes

ULTRA RARAS: 1 cada 50.000 habitantes

el paradigma de la rarezael paradigma de la rareza

Diapositiva adaptada de la charla del Dr. Josep Torrent i Farnell: MARCO REGULATORIO EUROPEO Y NACIONALI Jornada de MMHH y EERR celebrada en Valencia. Abril 2013

íepidemiología# 5.000-7.000EERR según la OMS

# 28 millones de europeos con EERRp(afectan al 6-8% de la población)

ll d l# 3 millones de españoles las padecen

di t h é fmedicamentos huérfanosMedicamentos que se destinan a establecer undi ó ti i t t f d ddiagnóstico, prevenir o tratar una enfermedadrara y cuya comercialización resulta poco probablei i ti di i lsin incentivos adicionales

2 t í ti2 característicasMEDICAMENTOS HUÉRFANOSMEDICAMENTOS HUÉRFANOS

lt i t ó ialto impacto económico

&Investigación&desarrollo• Sólo 1 de cada 100.000 moléculas investigadas llega al mercado

g

• 12 a 13 años desde la síntesis de un fármaco potencial hasta sucomercialización

• La media del coste pre-comercialización de un nuevo tratamiento

es de 1.000 a 1.500 millones de €

Datos extraídos de la charla del Dr. Juan Ferrero Bolonio: LA VISIÓN DE LA INDUSTRIA (AELMHU)I Jornada de MMHH y EERR celebrada en Valencia. Abril 2013

Relación entre el coste anual del tratamiento por paciente y la prevalencia

coste MMHHcoste MMHH2012en 2012

en HUP LA FE18.500.000 € 17 8%17,8%

MMHH CosteMMHH Coste2012en 2012

en HUP LA FEen HUP LA FE

id i i ífipoca evidencia científica

Al lAlglucerasa(C d ®)(Ceredase®)

ENFERMEDAD DE GAUCHER• Primera TSE que se aprobó (1991 FDA)

• Basada en los resultados de un único ensayoclínico abierto sin grupo comparador

• Incluyó sólo a 12 pacientes que fueron seguidosdurante 9 meses

BartonNW et al. Replacementtherapyforinheritedenzymedeficiency-macrophage-targetedglucocerebrosidaseforGaucher'sdisease. N Engl J Med. 1991;324(21):1464-70.

Características Ensayos clínicos antitumoralesCaracterísticas Ensayos clínicos antitumorales (MMHH vs resto):

•Reclutan pocos pacientes (96 vs 290*)Reclutan pocos pacientes (96 vs 290*)

• Bajo % aleatorizados (30 vs 80 %*)

• Bajo % doble ciego (4 vs 33 %*)

• Pocos tili an ariables de res ltado• Pocos utilizan variables de resultado final(8 vs 27%*)

*P<0,05 en todas las comparaciones

Kesselheim AS, Myer JA, Avorn J. Characteristics of ClinicalTrialstoSupportApproval of Orphan vs NonorphanDrugsforCancer. JAMA.2011;305(22):2320-2326.

problemasproblemasTRATAMIENTO

EN EL

EERRTRATAMIENTO

EERR

1f lt d i f ió d1falta de información y de

2faltade datos sobre2faltade datos sobreepidemiología clínicaepidemiología clínica

3dispersión geográficad l i t3 de los pacientes

4Demorasl di ó tien el diagnóstico

5falta de5falta decentros de referencia

6 f lt d gestión integral6 falta de gestión integralsanitaria, social y sociosanitariay simplificación de los circuitos asistenciales

, y

bl d ó7 Problemas de integraciónsocial escolar y laboralsocial, escolar y laboral

8falta de8falta de

dirigidos específicamentetratamientos autorizadosdirigidos específicamentea la enfermedad

desigualdad9desigualdaden la accesibilidad al tratamiento

… y dada la complejidaddel problemadel problema

Buscar solucionesBuscar soluciones

í lAsí nace el …grupo de trabajosobre Enfermedades Minoritarias y Medicamentos Huérfanos de la SEFH

grupo de trabajo Medicamentos Huérfanos de la SEFH

gr po de EERR Y MMHHgrupo de EERR Y MMHH

AprobadoJunta de Gobierno de 2 de octubre de 2012

Aprobado

Presentado57 d l SEFH t b d 201257 congreso de la SEFH en octubre de 2012

1212integrantes•Reyes Abad - Hospital Miguel Servet (Zaragoza )•JulioMartínez - Hospital Valle de Hebrón (Barcelona)

José Luis Poveda H it l U i it i i P litè i L F (V l i )

12integrantes•José Luis Poveda - Hospital Universitari i PolitècnicLa Fe (Valencia) •Alicia Herrero - Hospital UniviversitarioLa Paz (Madrid)•María Teresa Iglesias – Hospital Universitario Central de Asturias •Olga Delgado – Hospital Son Espasses (Palma de Mallorca)g g p p ( )•Isabel Martín – Hospital Juan Canalejo (La Coruña) •Amelia De la Rubia – Hospital Virgen de la Arrixaca (Murcia) • Miguel Ángel Calleja – Hospital Univ. Virgen de las Nieves (Granada)María Pilar Bachiller H it l U i it i D it (S S b tiá )•María Pilar Bachiller – Hospital Universitario Donosita (San Sebastián)

•Silvia Manrique – Hospital Gral. Univ. Gregorio Marañón (Madrid) • Carmen Encinas – Hospital Gral. de Ciudad Real

i ióvisiónd d f é i d h i lRed de farmacéuticos de hospital que cooperan

entre ellos y con otros profesionales para creary difundir valor añadido en la gestión de las

f d d i it i l l lt denfermedades minoritarias, evaluar los resultadosen salud y estudiar modelos innovadores definanciación de los tratamientos.

funciones• Proporcionar información y guías para solucionar problemas de la práctica diaria• Ofrecer herramientas y servicios de valor añadido

funciones• Promover la alimentación de registros y el intercambio de información entre profesionales• Facilitar la interacción con los pacientes• Difundir el conocimiento generado a través de bases de datos y publicaciones

misiónContribuir a una mejora de la gestión de lasmisiónContribuir a una mejora de la gestión de lasenfermedades minoritarias en las que elfarmacéutico de hospital pueda ofrecer un valorañadido en el proceso integral de atención alañadido en el proceso integral de atención alpaciente con la finalidad de mejorar losresultados en salud.

Formulación estratégica

* Ejes Ejes estratégicos

* objetivos E é i Estratégicos

* Plan de acción

EJESEJESESTRATÉGICOSESTRATÉGICOS

Grupo de trabajoGrupo de trabajo17 farmacéuticos entrevistados

Análisis DAFOAnálisis DAFO

5 EJES5 EJESESTRATÉGICOSESTRATÉGICOS

11. Aumentar la evidencia de los tratamientos

Enfocar el conocimiento y la práctica de losEnfocar el conocimiento y la práctica de los

profesionales para aumentar y estructurar la

evidencia clínica.

Para ello es necesario promover ensayos

clínicos, la elaboración de documentos u

opiniones de comités de expertos, etc.

22. Dar soporte a la gestión clínica

Proporcionar herramientas y conocimiento útilesProporcionar herramientas y conocimiento útiles

a los farmacéuticos de hospital para que se

utilicen como soporte a los clínicos yp y

contribuyan a mejorar la gestión clínica de

estos pacientes.

3 Posicionar al farmacéutico de hospital en3. Posicionar al farmacéutico de hospital enenfermedades minoritarias

Dar soporte al farmacéutico para que éste

ódesempeñe un papel clave en la gestión de

pacientes con enfermedades minoritarias y se

posicione como experto entre los demásposicione como experto entre los demás

profesionales sanitarios.

A su vez, es necesario hacer visible y poner en

valor este rol del farmacéutico frente a la

sociedad.

4 Fomentar la cooperación entre profesionales4. Fomentar la cooperación entre profesionales

Identificar áreas de trabajo comunes entre losIdentificar áreas de trabajo comunes entre los

farmacéuticos de hospital y los médicos en el

entorno de las enfermedades minoritarias y ponery p

en marcha proyectos colaborativos a la vez que

facilitar los mecanismos de trabajo en red.

5 G dif di i i t5. Generar y difundir conocimiento

Implicar a varios farmacéuticos de hospital enImplicar a varios farmacéuticos de hospital en

la identificación o generación de conocimiento y

poner a su disposición la plataforma idónea parap p p p

su difusión entre la red de farmacéuticos.

MAPA ESTRATÉGICOMAPA ESTRATÉGICO13 objetivos estratégicos

PlanPlandede

acciónacción8 iniciativas8 iniciativas

IDENTIFICACIÓN d lIDENTIFICACIÓN de la INFORMACIÓN CLAVE de la f d d d l t t i t

1enfermedad y del tratamiento

• Revisión de las fuentes de información más relevantes

F li ió d l t t i d bú d• Formalización de la estrategia de búsqueda

• Identificación de los contenidos de interés para los farmacéuticosIdentificación de los contenidos de interés para los farmacéuticosde hospital relacionados con las enfermedades minoritarias y sutratamiento

2 Puesta en común de BBDD

• Identificación y localización de Bases de Datos relevantes en lagestión de enfermedades minoritariasgestión de enfermedades minoritarias

• Proporcionar el acceso a los farmacéuticos de hospital del grupo detrabajotrabajo

33 Definición del PROCESO DE ATENCIÓN A LOS PACIENTESPROCESO DE ATENCIÓN A LOS PACIENTES

en las distintas enfermedades

Descripción• Definición de los profesionales y los procesos que intervienen en laDescripción• Definición de los profesionales y los procesos que intervienen en lagestión de las diferentes enfermedades minoritarias de interéspara el grupo de trabajo

4 Desarrollo de una PLATAFORMA DE INTERCAMBIO DE 4CONOCIMIENTO

óDescripción• Desarrollo de un entorno Web que permita la cooperación de losfarmacéuticos así como el intercambio de conocimiento y el trabajoen red

Difusión de

5Difusión de BestPracticesC St di5 Case Studiesy otras publicaciones

DescripciónIdentificación de contenidos (iniciativa 1)Descripción• Identificación de contenidos (iniciativa 1)

• Difusión del conocimiento entre los farmacéuticos de hospital delpgrupo de trabajo a través de una plataforma de trabajo

66 Desarrollo de HERRAMIENTAS DE GESTIÓN CLÍNICAHERRAMIENTAS DE GESTIÓN CLÍNICA

Descripción• Diseño y desarrollo de herramientas que faciliten la gestión derecursos en el diagnóstico y tratamiento de las enfermedadesminoritarias por parte del farmacéutico de hospital

77 Estudios colaborativos EVALUACIÓN DE RESULTADOS EN SALUDEVALUACIÓN DE RESULTADOS EN SALUD

Descripción• Promoción de estudios multicéntricos que aglutinen unnúmero representativo de pacientes y que estén orientados aevaluar la eficacia y eficiencia de los tratamiento en términosde resultados en salud para de los pacientesde resultados en salud para de los pacientes

Desarrollo de8 Desarrollo de MODELOS DE RIESGO COMPARTIDO

l i d icon la industria

Descripción• Desarrollo junto a la industria farmacéutica de modelos deriesgo compartido para la financiación de los tratamientosriesgo compartido para la financiación de los tratamientos

• Para ello es necesario implicar no solamente a la industria,sino también a los gestores públicos y a los financiadores

Iniciamosuna andadura

Iniciamosuna andadura

M h b j hMucho trabajo por hacer

Mucha ilusiónMucha ilusiónpor hacerlo bienpor hacerlo bien

Muchas graciasgDr. José Luís Poveda Andrés