curso para la solicitud de subvenciones para proyectos de investigación traslacional fid-bridges

Curso para la solicitud de subvenciones para proyectos de investigación traslacional FID-

BRIDGES

BRIDGES es un proyecto de la FID financiado mediante una subvención educativa de Eli Lilly and Company

K.M. Venkat Narayan Mary Beth WeberUniversidad de Emory, Atlanta

Introducción a la investigación traslacional

Visión general

• ¿Qué es la investigación traslacional?

• ¿Por qué es importante?

• ¿En qué se diferencia la investigación traslacional de la investigación etiológica?

• ¿Cuáles son las cualidades de una buena propuesta de investigación

traslacional?

La investigación traslacional transforma los conocimientos disponibles en el presente en

medidas útiles para la práctica clínica diaria y la salud pública. La investigación traslacional tiene como objetivo evaluar la implementación

de los estándares sanitarios, comprender los obstáculos que dificultan dicha implementación e intervenir a todos los niveles de la sanidad y la salud púbica para mejorar la calidad de los

tratamientos y sus resultados para la salud, incluida la calidad de vida.

Narayan et al. Ann Intern Med, 2004

Tipos de investigación traslacional

• Traducción en fase uno, que suele definirse como “del banco a la cama” y aplica descubrimientos científicos básicos a la atención sanitaria en humanos bajo condiciones controladas como, por ejemplo, mediante investigación clínica.

• Traducción en fase dos, que promueve la adopción por parte del sistema sanitario de la comunidad de los frutos de investigaciones clínicas prometedoras bajo condiciones no controladas y (frecuentemente) no controlables.

http://www.niddk.nih.gov/fund/other/Diabetes-Translation/conf-publication.pdf

La investigación etiológica frente a la traslacional

• Comprender las causas

• Eficacia

• Factores relativos al paciente (principalmente biológicos)

• Validez interna

• Se centra en lo raro

• Beneficios relativos

• Calidad absoluta y estática

• Salud perfecta para unos pocos

Cambiar la práctica

Efectividad

Factores relativos al paciente, al proveedor y al sistema

Generalizabilidad

Se centra en lo común

Beneficios absolutos

Calidad relativa y dinámica

Salud óptima para muchos

Narayan et al. Diabetes Care

Valorar la calidad de una buena propuesta de investigación traslacional

• ¿Trata sobre la “traducción” y la implementación de una intervención "probada”?– NO es un estudio que tenga como objetivo

demostrar algo nuevo

• ¿Toma una intervención probada y valora su implementación en la práctica y su planificación en la realidad?

• ¿Emplea enfoques graduales de bajo coste?

• ¿Tiene en cuenta el contexto local y a la comunidad?


• ¿Puede generalizarse?

• ¿Se preocupa de la sostenibilidad?

• ¿Tiene en cuenta los costes y su eficiencia económica, así como sus implicaciones para la planificación?


• ¿Están claros sus fundamentos lógicos y sus antecedentes?

• ¿Están claras las preguntas del estudio?• ¿Está la intervención bien descrita y es

apropiada?• ¿Se utiliza el mejor diseño posible?• En un ECA, ¿cómo se maneja el grupo

de control?• ¿Se está escogiendo un resultado

bueno y apropiado (observancia, proceso de la estructura, resultados)?


• ¿Es el tamaño de la muestra adecuado y ha sido calculado adecuadamente)

• ¿Se mantienen las exclusiones al mínimo?• ¿Se están utilizando mediciones válidas?• ¿Está el bien descrito plan de análisis ?• ¿Se preocupa de la viabilidad?• ¿Se preocupa del contexto y el apoyo de la

comunidad local?• ¿Se describe la garantía de calidad?• ¿Son el presupuesto, el personal y el período de

tiempo razonables?• ¿Se tratan claramente los aspectos relativos a los

sujetos humanos?

Diseño de estudios:Tipos de estudio

Visión general

• Cómo seleccionar el diseño más apropiado para el estudio

• Tipos de diseño de estudios – Cualitativo– Diseños cuantitativos no experimentales– Diseños cuantitativos experimentales

oaleatorización– Intervenciones multinivel,

multifactoriales – Investigación participativa basada en la

comunidad

Resumen

• Diseño del estudio– Debería ir estrechamente vinculado al tema

que se quiera evaluar

– Debería basarse en un marco teórico de cambio conductual

– Debería tener en cuenta en primer lugar los diseños al azar

– Los diseños no aleatorizados o los diseños en donde la unidad de aleatorización es distinta a la del participante podrían ser los más apropiados para las preguntas de la investigación traslacional

Selección del diseño del estudio

• Se basa en el trabajo teórico, cualitativo y de modelos

• Debería ir estrechamente vinculado al tema que nos proponemos evaluar

• El objetivo es minimizar el sesgo y maximizar la generalizabilidad

Eccles M, et al. Qual Saf Health Care 2003;12;47-52

Pasos críticos en el plan de investigación previo al estudio definitivo

• Desarrollo de una base teórica para la intervención

• Definir los componentes de la intervención

• Estudios exploratorios de datos observacionales + investigación cualitativa para refinar aún más la intervención y la evaluación planeadas

• Evaluación definitivaEccles M, et al. Qual Saf Health Care 2003;12;47-52

Diseños cualitativos

• Los resultados procedentes de estudios cualitativos pueden aportar información fundamental en la traducción de las intervenciones en entornos reales de eficacia demostrada en ensayos clínicos

• Los métodos utilizados con más frecuencia son los grupos de discusión y las entrevistas cognitivas – Ambos utilizan guiones estructurados y

basados en la teoría y en lo que se sepa sobre el tema

Diseños cuantitativos no experimentales

• Diseños transversales

• No controlados antes y después (estudios de cohorte longitudinales observacionales)

• Controlados antes y después

• Análisis de series temporales

• En la investigación traslacional puede haber obstáculos políticos, prácticos y éticos que impidan los diseños aleatorizados, pero éstos deberían considerarse como primera opción

Diseños cuantitativos no experimentales

• Podrían tener poco control sobre la implementación de la intervención…– Punto fuerte: muy “realistas”– Punto débil: difícil saber qué ha sucedido

realmente o qué “resultados” han cambiado– El investigador debería documentar la

implementación en entornos heterogéneos

• La falta de controles aleatorizados siempre es una amenaza para la validez interna pero este sacrificio debe considerarse dentro del contexto de las preguntas de la investigación y los objetivos del estudio

No controlado antes y después

• Fácil de llevar a cabo

• Las tendencias seculares dificultan la posibilidad de atribuir cambios a la intervención

• Probablemente sobreestimen los beneficios procedentes de las intervenciones para la mejora de la calidad

Controlado antes y después

• Se identifica una población de control con características similares

• Se recopilan datos en origen y tras la intervención relativos a la población de control y a la de intervención

• Protege ante las tendencias seculares

• Incluso en grupos bien emparejados, las características de origen podrían diferir

Controlado antes y después

• No es apropiado tener en cuenta la importancia del cambio dentro del grupo

• Los análisis de estos datos deben incluir el agrupamiento por ubicación, especialmente si la intervención se desarrolla a nivel de organización

Diseños de series temporales• ¿Consigue más mejoras sobre la atención

sanitaria la intervención que la tendencia secular observada?

• Exige la recopilación de datos múltiples veces, tanto antes como después, de modo que se comprenda la magnitud de la tendencia secular

• El análisis debe representar la autocorrelación de los datos recopilados en múltiples puntos del tiempo

• El punto fuerte es que no se necesita un grupo de control– Los puntos débiles son que es necesario

recopilar los datos múltiples veces y que el diseño no protege ante otros eventos que tengan lugar en el mismo momento de la intervención

La mayoría de las intervenciones son:

• Ensayos aleatorizados o cuasi-aleatorizados

• Series temporales interrumpidas (STI)– Intervención definida– 3 puntos en el tiempo antes y después

• Estudios no aleatorizados con controles en un segundo lugar – Datos recopilados antes y después de la

intervención– La clave para la interpretación gira en torno a

la comparabilidad de los lugares

• La mayoría son evaluaciones dentro de los sistemas y no entre sistemas

Ensayos controlados al azar

• Considerados como la regla de oro – Asignados al azar al grupo de intervención o de

control – El mejor modo de garantizar que tanto los

factores conocidos como los desconocidos que puedan influir sobre la eficacia de la intervención se equilibren dentro de los dos grupos de comparación

• Llevan tiempo, son caros, complejos, podrían exigir una gran cantidad de grupos, los estrechos criterios de inclusión limitan la generalizabilidad

• Es posible que no indique si una intervención va a mejorar la práctica cotidiana

Aleatorización por grupos

• Muchas intervenciones para la mejora de la calidad (MC) se producen a nivel de proveedor o de sistema y, si se aleatoriza a nivel de paciente individual, es probable que se produzca contaminación

• La aleatorización a un nivel más alto reducirá la contaminación pero a un precio muy alto en cuanto a la potencia y la capacidad de detectar diferencias con significado clínico en los resultados; además, el riesgo de sesgo es mucho más alto

• Aleatorizar a un nivel más alto, pero recopilar datos a nivel de paciente

Nivel de aleatorización

• Paciente

• Profesional sanitario

• Ejercicio/hospital

• Grupo de proveedores

• Plan sanitario

• Comunidad

LOW LEVEL CONTAMINATIONHIGH LEVEL POWER, LOGISTICS

Nivel de aleatorización

• A niveles más altos de aleatorización, es fundamental la medición de las características de preintervención

• Considerar las características de estratificación en origen que tengan probabilidad de influir sobre la eficacia de la intervención

• La aleatorización por grupos es probable que viole la asunción de independencia de las observaciones dentro de un grupo– Dos pacientes bajo la misma práctica es probable

que sean más similares que tres bajo prácticas distintas

– Necesitan ser capaces de calcular el coeficiente de correlación intragrupo (CCI)

Análisis de la aleatorización por grupos

• El análisis a nivel de grupos utiliza el grupo como unidad de aleatorización y unidad de análisis– Cada grupo se trata como un punto de datos

(¡infeficaz!)

• Los análisis a nivel de paciente se ajustan en base al grupo

• Los análisis a nivel de paciente que permiten la correlación entre grupos están modelados explícitamente; la naturaleza jerárquica de los datos viene representada en el análisis

• La unidad de aleatorización debe estar representada en todos los análisis

Premisas fundamentales en intervenciones multinivel y multifactoriales

• Vivimos dentro de un contexto: pacientes, familias, proveedores, clínicas, sistemas sanitarios, sociedades

• El cambio conductual y la mejora de la calidad son difíciles

• Las intervenciones múltiples son más eficaces que las aisladas

• La diabetes y la obesidad son afecciones crónicas: modelos de atención crónica/enfermedad crónica

Investigación participativa basada en la comunidad

• Se centra en la comunidad: a menudo poblaciones vulnerables o de difícil acceso

• Colaboración: socios de la comunidad y académicos

• Relaciones iguales

• Beneficios para la comunidad – Intervenciones en última instancia– Reducción de desigualdades

Diseño de estudios:Resultados del estudio

Visión general

• Medidas prácticas y sensibles

• Mediadores, moderadores y modelos lógicos

• Complejidad de múltiples resultados

• Paquete general de medidas propuesto

¿Qué es práctico?

• Fidedigno y válido

• Sucinto y/o atractivo

• Relevante respecto al entorno y la cuestión

• Ampliamente aplicable: alfabetización, cultura, idioma

Complejidad: La “píldora mágica”

Fase de difusión Concepto % Influencia

50% de las clínicas lo utilizan Adopción 50%

50% de los médicos lo receta Adopción 25%

50% de los pacientes acepta la medicación Alcance 12,5%

50% sigue el régimen correctamente

Implementación 6,2%

50% de los que lo toman adecuadamente se ve beneficiado

Eficacia 3,2%

50% sigue beneficiándose tras 6 meses

Mantenimiento 1,6%

Redirigir las dimensiones y las definiciones

DIMENSIÓN DEFINICIÓN

ALCANCE

• Índice de participación entre individuos que reúnan los requisitos

• Representatividad de los participantes

EFICACIA/EFICIENCIA

• Efectos sobre los principales resultados de interés

• Impacto sobre la caliad de vida y resultados negativos

Niv

el in

div

idu

al

www.re-aim.org

Redirigir las dimensiones y las definiciones

www.re-aim.org

DIMENSIÓN DEFINICIÓN

ADOPCIÓN

• Índice de participación entre las posibles ubicaciones

• Representatividad de las ubicaciones participantes

IMPLEMENTACIÓN• Dimensión del desarrollo de la

intervención en base a lo previsto

• Tiempo y costes de la intervención

MANTENIMIENTO

• (Individual) Efectos a largo plazo de la intervención (6 meses)

• (Ubicación) Dimensiones de la continuación o modificación del tratamiento

Defin

ició

n d

el niv

el

Am

bos

¿Por qué mediciones múltiples?

• Los clínicos y los planificadores no sólo se centran en aspectos relativos a la máxima eficacia

• Investigación– Resultados biológicos frente a

económicos– Corto frente a largo plazo– Sistema centrado en el paciente frente

al centrado en el proveedor – Nivel de paciente frente al nivel del

entorno

Ejemplos de resultados

• Incidencia de diabetes

• Complicaciones diabéticas

• Resultados intermedios: glucosa, tensión arterial, lípidos

• Protocolos de tratamiento

• Observancia

• Aceptabilidad

• Sostenibilidad

• Cualidad de vida

• Coste

• Eficiencia económica

Diseño de estudios:Calidad de vida (CDV)

Visión general

• ¿Por qué es importante la calidad de vida (CDV)?

• ¿Cómo se mide la CDV?– Calidad de vida relacionada con la salud

(CVRS)– Años de vida ajustados por calidad

(AVAC)– Voluntad de pago por los beneficios

sanitarios (VP)

¿Por qué es importante la CDV?

• El aumento de las enfermedades crónicas está trasladando el énfasis desde las medidas sanitarias objetivas (mortalidad y morbilidad) hacia las subjetivas (SAE, CVRS)

• La perspectiva de la persona/paciente va creciendo en importancia

• Creciente importancia de los factores económicos

• Cambios en la organización y prestación de atención sanitaria

¿Cómo se mide la CDV?

• La CDV es un elemento multidimensional que comprende la percepción subjetiva del individuo del bienestar físico, emocional y social

• Incluye a la vez un componente cognitivo (por ejemplo, satisfacción) y un componente emocional (por ejemplo, felicidad)

Campbell A, et al. The Quality of American Life, New York, Russell Sage, 1976

Medir la CDV

• Específica de una enfermedad – Se centra en problemas concretos– Hipoglucemia, inyecciones de insulina,

automonitorización de la glucemia, restricciones dietéticas

– DQOL, Diabetes-39, PAID, DTSR

• Global – Se utiliza en grupos de personas sanas y

enfermas

Conceptos relacionados con los resultados sanitarios (globales)• Calidad de vida relacionada con la

salud (CVRS)

• Años de vida ajustados por la calidad (AVAC)

• Voluntad de pago por los beneficios sanitarios (VP)

Calidad de vida relacionada con la salud (CVRS)

• La CVRS se refiere al impacto de los aspectos sanitarios de la vida de un individuo sobre su calidad de vida o bienestar general, o se refiere al

• Valor del estado de salud para el individuo t

CVRS global : Formas de medición

• Perfil sanitario: enfoque no basado en las preferencias (por ejemplo, SF-36, SIP)– No puede arrojar una puntuación única– No puede utilizarse para la evaluación

económica

• Medición de la utilidad: enfoque basado en las preferencias (por ejemplo, QWB, HUI, EUROQOL)– Puede arrojar una puntuación única– Diseñado para la evaluación económica

Mediciones globales de la CDV (no basadas en las preferencias)• Formulario corto de la encuesta

general sobre salud, Estudio de resultados médicos (SF-36, SF-20, SF-12)– Capta la función física, social y el

desempeño de roles, la disfunción conductual

– Capta la salud mental, la percepción de la salud en general y el dolor, reflejando los componentes subjetivos

– Disponible en múltiples idiomas

Fuentes preferidas

• Comunidad– Se utiliza para programas con

financiación pública– Problema ético de discriminación contra

las personas enfermas o discapacitadas

• Pacientes– Apropiada para evaluar intervenciones

alternativas para una misma afección

• Profesionales sanitarios

Años de vida ajustados por calidad (AVAC)

• Resumen de la medición de los resultados que incorpora la calidad o utilidad de un estado de salud a la duración de la supervivencia

Matriz de AVAC

• Dos posibles efectos de una enfermedad o una intervención:– Alargar la vida– Mejorar la calidad de vida relacionada

con la salud

• Los AVAC combinan los dos efectos de manera multiplicativa

Judith

Is this the matrix developed by Rosser and Kind? If this is the case, I would suggest translating this title as "Matriz de Rosser y Kind", since it seems to be known by this name within Spanish scientific literature

Conclusión

• La CDV es un resultado importante

• Los datos sobre el impacto de las intervenciones sobre la CDV son escasos

• Investigaciones futuras– CDV como resultado principal– Diferentes modos de medir la CDV

Diseño de estudios: Conceptos básicos para el análisis económico de las intervenciones sanitarias

Visión general

• ¿Por qué deberíamos plantearnos hacer un análisis económico?

• Diseños de estudio

• Conceptos relacionados con los costes y la medición de los costes en los estudio

¿Por qué realizar análisis económicos?

• Los recursos sanitarios son limitados

• Algunas intervenciones tienen mejor relación resultados/inversión que otras

• Todas las opciones sanitarias tienen un “coste de oportunidad”

• Tanto planificadores como agencias de salud pública, aseguradoras, proveedores sanitarios, pacientes, etc. deben tomar decisiones respecto a la atención sanitaria

Preguntas que se responden mediante el análisis económico • ¿Cuánto cuesta una enfermedad?

• ¿Cuánto cuesta el tratamiento o la prevención de dicha enfermedad?

• ¿Cómo son los beneficios en comparación con los costes? (es decir, ¿cuál es el valor de la intervención?)

C

Alternativa menos eficaz y más costosa

E

Alternativa más económica, peromenos eficaz

D

Alternativamás eficaz y menos costosa

COSTES

RESULTADOSA

B

Alternativa máseficaz, peromás costosa

Judith

Winnebago: This vehicle is not known at all in Spain, I believe it was never sold here; maybe this needs to be culturally adapted when used in Europe

Judith

American vehicles are not the best deal in Europe (Spain); maybe this needs to be culturally adapted when used in Europe

Diseños de estudios generales sobre economía de la salud• Análisis de costes

• Análisis de eficiencia económica

• Análisis de utilidad económica

Teutsch and Harris, Prevention Effectiveness, 1996

Análisis de los costes

• ¿Cuánto cuesta una intervención, un programa o una enfermedad?

Análisis de la eficiencia económica

• Herramienta de análisis mediante la cual se comparan los costes y efectos de un programa con los costes y efectos de otro programa o con no hacer nada

• Se expresa en términos de diferencia entre los costes dividida por la diferencia entre los resultados

Gold et al. Cost-effectiveness in Health and Medicine, 1996

Ejemplos de eficiencia económica

• En personas > 25 años de edad, realizar revisiones en la clínica del médico cuesta 236.449 USD por cada año de vida ganado, en comparación con no realizarlas

CDC Diabetes Cost-effectiveness Group, JAMA, 1998

Análisis de la utilidad económica

• Tipo de análisis de eficiencia económica en el cual los resultados se ajustan para que representen el impacto de la intervención sobre la calidad de vida

• Definido como diferencia entre costes dividida por la diferencia en años de vida ganados ajustados por calidad (AVAC)

Ejemplos de utilidad económica

• En personas > 25 años de edad, la utilidad económica de realizar revisiones oportunistas para detectar diabetes representa 56.649 USD más por cada año de vida ganado ajustado por calidad que no hacer revisiones

CDC Diabetes Cost-effectiveness Group, JAMA, 1998

Formas básicas de llevar a cabo estudios de eficiencia económica• Dentro del ensayo: Análisis de los

costes y efectos utilizando datos reales recopilados durante un ensayo clínico

• Basados en modelos: Simulación de los costes y efectos a lo largo del ciclo vital utilizando modelos matemáticos y datos procedentes de publicaciones científicas

Tres perspectivas importantes

• Sistema sanitario: Una organización de mantenimiento de la salud podría tener en cuenta tan sólo los costes relacionados con los servicios clínicos que preste

• Pagador: Un empresario podría tener en cuenta los gastos adicionales que afecten a la productividad de los empleados

• Social: Se tendrán también en cuenta los costes que recaigan directamente sobre los pacientes

Resumen: tipos de análisis económico

• Análisis de costes– Costes totales de la enfermedad y/o la

intervención

• Análisis de eficiencia económica– Diferencia entre los costes dividida por

la diferencia entre los resultados obtenidos

• Análisis de la utilidad económica– Diferencia entre los costes dividida por

la diferencia entre los resultados obtenidos ajustados por calidad (por ejemplo, AVAC)

Conceptos relacionados con los costes

• Costes de oportunidad

• Costes marginales

• Descuento temporal

• Tipos de costes

Términos económicos

• En teoría económica, se denomina “costes” al valor de los beneficios sacrificados que podrían o no ser mensurables en metálico

Richardson J. Economic evaluation of health promotion: Friend or foe?Aust NZ J Public Health 1998;22:247-53.

Costes de “oportunidad”

• Ya que no podemos gastar un dólar en dos lugares al mismo tiempo, los costes de oportunidad representan el valor de la oportunidad perdida al emplear los recursos en un lugar en vez de otro

Costes “marginales” frente a los totales

• La evaluación económica de las intervenciones sanitarias por lo general se preocupa de los costes marginales y no de los costes totales de una intervención.

Richardson J. Aust NZ J Public Health 1998;22:247-53.

¿Qué significa “marginal”?

• Un coste es “marginal” sencillamente cuando representa la diferencia entre dos cantidades

• El coste marginal se calcula restándole al coste total de A el coste total de B:

coste marginal = $A - $B

Descuento temporal

• La práctica de reducir el valor de los costes cuando se producen en el futuro, de modo que puedan compararse con los costes que tienen lugar en el presente

Richardson J. Aust NZ J Public Health 1998;22:247-53.

Descuento temporal: ¿Para qué lo hacemos? • Si no se gastan los fondos en programas

de salud, entonces podrán invertirse y ganar un porcentaje de interés – En alguna fecha futura, los fondos podrán

cubrir más gastos sanitarios– Sin embargo, cuando se llegue a esa fecha

concreta del futuro, se podría volver a utilizar el mismo argumento

– Por consiguiente, podría justificarse no gastar nunca nada en sanidad

• Por lo tanto, necesitamos expresar los costes relativos al mismo período de tiempo, es decir, su valor en el presente

Richardson J. Aust NZ J Public Health 1998;22:247-53

Descuento temporal: Convertir los costes futuros en valores actuales

Año 1 Año 2 Año 3 Año 4 Valor actual

Proyecto A

Coste=30.000

30.000

---- ----- ---- 30.000

Proyecto B

Coste=30.000

6.000 8.000 8.000 8.000 6.000

+8.000/(1+0,03)

+8.000/(1+0,03)2

+8.000/(1+0,03)3

= 28.629

Tipos de costes

• Médicos directos:– Costes de la propia intervención

• p.ej., tiempo del facultativo, análisis de laboratorio – Costes de la atención rutinaria

• p.ej., tratamiento de las complicaciones microvasculares

– Costes del tratamiento de los efectos secundarios• p.ej., hipoglucemia

• No médicos directos:– Costes en los que incurre el paciente

• p.ej., cinta andadora, zapatillas de deporte

• Indirectos:– Costes de la pérdida de productividad por

enfermedad– Costes de la pérdida de productividad por

fallecimiento

Medición del “valor”

• Cociente de eficiencia económica

• Año de vida ajustado por calidad

• Cociente de utilidad económica

Cociente de eficiencia económica

Diferencia en eficacia =

Eficacia con un programa – Eficacia sin dicho programa

Cociente de eficiencia económica

• Cociente de EE = Diferencia entre los costes dividida por la diferencia en eficacia

• Diferencia entre los costes = coste con un programa – coste sin

dicho programa

¿Qué incluyen los costes?

Coste total =

Costes médicos directos +

Costes no médicos directos +

Costes indirectos

¿Qué incluye la eficacia?

• La eficacia es una medida de los resultados sanitarios

• Ejemplos:– Número de casos de diabetes

prevenidos– Número de días de vista salvada– Número de años de vida salvada

Limitaciones del uso del número de años de vida salvada en la medición de la eficacia

• El número de años de vida salvada no es un buen criterio de medición cuando el principal beneficio del programa es mejorar la calidad de vida, y no aumentar la longevidad

Estándares de medición de la eficacia

• Dos efectos posibles de una intervención:– Alargar la vida– Mejorar la calidad de vida relativa a la

salud

• Los estándares de medición combinan ambos efectos

Ejemplo de estándar de medición de eficacia

Año de vida ajustado por calidad (AVAC)

Cómo calcular un AVAC• Asignamos un número que

corresponda con la calidad del estado de salud durante cada período de supervivencia – Por ejemplo:

salud óptima = 1 muerte = 0 ceguera = 0,8

– Cuando hablamos de la “calidad” del estado de salud solemos referirnos a la utilidad

• Sumamos las utilidades a lo largo de períodos de tiempo

AVACs obtenidos a raíz de una intervención

Fallecimientos sin el

programa

Sin el programa

Con el programa

Cal

idad

de

vid

a

rela

cio

nad

a c

on

la s

alu

dSalud óptima

Duración (años)

0

1

Años de vida ganados ajustados por calidad

Fallecimientos con el

programa

Análisis de la utilidad económica

• Si aplicamos los AVAC como medida de los resultados en el análisis de eficiencia económica, éste pasa a ser un análisis de la utilidad económica

Cociente de utilidad económica

• Cociente de utilidad económica = Diferencia entre los costes dividida por la diferencia en la utilidad

• Ejemplo de revisiones para detectar casos no diagnosticados de diabetes:

Cociente de utilidad económica = 4.000 USD/ 0,08 = 50.000 / AVAC

¿Por qué difiere el cociente de eficiencia económica al cociente de utilidad económica?

• Se ganó más en salud cuando se tuvo en cuenta la mejora de la calidad de vida

• Diferencia en eficacia = 0,02 años de vida

• Diferencia en utilidad = 0,08 AVAC

Lista de control para la evaluación

• ¿Se da una descripción integral de otra alternativa contra la que se compite?

• ¿Se describe la perspectiva?

• ¿Se determinan todos los costes importantes y relevantes y las consecuencias de cada una de las alternativas?

• ¿Se miden los costes y las consecuencias con exactitud en las unidades apropiadas?

Lista de control para la evaluación

• ¿Se ajustaron los costes y las consecuencias en base a la diferencia en el momento de ocurrencia?

• ¿Se realizó un análisis incremental de los costes y los que genera la alternativa?

• ¿Se tiene en cuenta la posibilidad de la inexactitud de los cálculos y sus consecuencias?

Diseño de estudios: Métodos de investigación

cuantitativa

Visión general

• La investigación cuantitativa en la investigación traslacional

• Evaluar la calidad de la investigación cuantitativa– Muestra del estudio– Medición de los resultados– Sesgo– Análisis de los datos

Utilizar la investigación cuantitativa en los proyectos traslacionales

• Las mismas herramientas y técnicas que en otros proyectos cuantitativo

• Medición de los resultados del proyecto o intervención a traducir

Evaluar la calidad: Muestra del estudio

• Su muestra debería reflejar al conjunto de la comunidad diana

• Incluya un plan detallado de reclutamiento – ¿Cuál es la población de su estudio?– ¿Como y dónde llegará hasta la misma?

Evaluar la calidad:Muestra del estudio – tamaño de la muestra

• Potencia – probabilidad de rechazar una hipótesis nula cuando ésta es falsa (1-)

• Depende del diseño del estudio y del método de aleatorización, de la potencia deseada, del índice de error tipo I y del resultado que se esté estudiando – Programas informáticos: SIZ, PASS,

Egret– Calculadoras online de tamaño de la

muestra

Evaluar la calidad:Muestra del estudio – tamaño de la muestra

• Ejemplos de calculadoras online de tamaño de muestra (consultar folleto adjunto):

– http://www.openepi.com/Menu/OpenEpiMenu.htm

– http://stat.ubc.ca/~rollin/stats/ssize/

Evaluar la calidad: Medición de resultados

• Debería planificar lo siguiente a la hora de diseñar su estudio: – Cómo van a medirse los resultados– Confidencialidad de los datos de los

pacientes– Ritmo de los análisis del estudio– Ser conservador y no demasiado

optimista respecto a la magnitud del cambio

Evaluar la calidad: Sesgo

• Tipos de sesgo– Sesgo en la selección

• Falacia de Berkson– Error de clasificación (información

sesgada)• Sesgo de memoria

– Por confusión• Alcohol y riesgo de cáncer oral

Evaluar la calidad: Sesgo

• Debería intentar evitarse la confusión durante la fase de análisis

• El sesgo en la selección y el error de clasificación no pueden corregirse en la estadística y deben evitarse

Evaluar la calidad: Análisis de datos

• Un plan de análisis de datos debería incluir la descripción de:– Cómo y en qué unidades se medirán los

resultados– Cómo se medirán la aleatorización, el índice

de respuesta, la retención y la observancia– Cómo se garantizará y se evaluará la

calidad de los datos y cómo éstos se protegerán

– Cómo se analizarán los datos; es decir, tratamiento de variables continuas y categóricas, pruebas estadísticas planificadas y/o descripción de análisis textual de datos

Curso para la solicitud de subvenciones para proyectos

de investigación FID-BRIDGES : Día 2

BRIDGES es un proyecto de la FID que cuenta con una subvención educativa de Eli Lilly and Company

K.M. Venkat Narayan Mary Beth WeberUniversidad de Emory, Atlanta

Desarrollo de subvenciones

Visión general de la presentación

• Propuestas y objetivos del estudio

• Antecedentes

• Plan de investigación

• Sostenibilidad

• Sujetos humanos

Propuestas y objetivos del estudio

Propuestas y objetivosPropuesta: Evaluar la eficacia, la eficiencia económica y la sostenibilidad de un programa de prevención de la diabetes basado en la comunidad en Chennai (India), utilizando un ensayo controlado al azar, con 700 personas con prediabetes a las que se ha asignado al azar ya sea asesoramiento estándar sobre estilo de vida o una intervención intensiva sobre el estilo de vida adaptada a su cultura, de bajo coste

– Objetivo 1: Evaluar la eficacia de la intervención sobre el estilo de vida evaluando los distintos cambios en cada grupo según los siguientes: • Resultados primarios: incidencia de DMT2 • Resultados secundarios: peso corporal,

porcentaje de grasa corporal, índice de masa corporal, cociente cintura-cadera, glucosa en ayunas, tensión arterial, lípidos en plasma, actividad y dieta

Propuesta: Evaluar la eficacia, la eficiencia económica y la sostenibilidad de un programa de prevención de la diabetes basado en la comunidad en Chennai (India), utilizando un ensayo controlado al azar, con 700 personas con prediabetes a las que se ha asignado al azar ya sea asesoramiento estándar sobre estilo de vida o una intervención intensiva sobre el estilo de vida adaptada a su cultura, de bajo coste



Objetivo: Expresa claramente la esencia del estudio, incluyendo importantes detalles sobre la investigación. El objetivo también puede expresarse en forma de pregunta o hipótesis.




Objetivo: Describe cómo responderán los investigadores a la pregunta de la

investigación

Propuestas y objetivos

• Propuesta 1:

¿Pueden utilizarse la educación de iguales y los grupos de apoyo para influir sobre la opción de estilo de vida y prevenir la obesidad entre los hombres que viven en Karachi?

Ejemplo de propuesta

• Propuesta 1:

¿Pueden utilizarse la educación de iguales y los grupos de apoyo para influir sobre las opciones de estilo de vida y prevenir la obesidad entre los varones que viven en Karachi?

• Problemas:– ¿Diseño del estudio?– Los resultados sobre la elección del

estilo de vida son vagos

Propuestas y objetivos: Información general

• Comenzar por resumir la necesidad de realizar este estudio

• Expresar claramente el principal objetivo de la investigación en forma de propuestas o de una hipótesis

• Describir brevemente cómo va realizar el proyecto enumerando los objetivos o en un párrafo

Propuestas y objetivos: Información general

• Tras leer la sección de propuestas, el lector debería ser capaz de:– Determinar la necesidad de su proyecto– Estar de acuerdo en que el proyecto es

necesario– Resumir el propósito principal y el

conjunto de métodos de su proyecto– Sentirse lo suficientemente

entusiasmado e interesado como para leer el resto de la propuesta

Antecedentes

Antecedentes

• Resuma la bibliografía pertinente – El problema sobre el que trata su

proyecto– Otros estudios que traten el mismo

problema– La investigación que usted quiera

trasladar– Respaldos a las teorías y métodos que

usted esté utilizando

• Investigación preliminar

Antecedentes

• Su sección de antecedentes debería: – Ser rigurosa y sucinta – Estar bien redactada– Resultar fácil de leer y seguir

• Con subtítulos

– Ser pertinente

Plan de investigación

Describa CÓMO planea contestar a la pregunta de su investigación, incluyendo:

1. Duración del estudio

ActividadMeses

1 2 3 4 5 6 7 8 9

Reclutamiento y revisiones Pruebas en origen y aleatorización



2. Información sobre la muestra – Potencia y tamaño de la muestra– Descripción de la muestra con

criterios de exclusión e inclusión– Plan de reclutamiento



2. Información sobre la muestra 3. Intervención

• Aleatorización• Brazo de control• Brazo de intervención



2. Información sobre la muestra

3. Intervención

4. Pruebas del estudio– Tabla de todas las pruebas del estudio y

calendario de pruebas– Describa cómo medirá todos los resultados

primarios y secundarios, así como el resto de los resultados

– Incluya descripciones de los análisis de rastreo, en origen y de seguimiento

– Pruebas de aleatorización, observancia, reclutamiento




3. Intervención

4. Pruebas del estudio

5. Plan de análisis de datos— Calidad de los datos— Análisis de datos




3. Intervención

4. Pruebas del estudio

5. Plan de análisis de datos• Personal clave

Plan de investigación: errores frecuentes

1. No está dentro del marco del programa BRIDGES

2. No es lo suficientemente detallado

3. Falta de cohesión

4. Legibilidad

Plan de investigación: Errores frecuentes

• No es lo suficientemente detallado – “falta una visión clara del alcance... quién

participará y cómo”– “no está claro qué escalas se utilizarán”– “no se menciona cómo se obtendrán los

datos”– “faltan definiciones claras” de los sistemas

de medición de los resultados– No se describen las herramientas de

medición– “a la propuesta le faltan detalles

importantes”– No hay cálculos de potencia– No se da apoyo a la viabilidad de las

pruebas y/o la intervención del estudio– “el marco teórico... no está definido”


• Desacuerdo entre las distintas partes del proyecto para el que se solicita la subvención

– “falta de cohesión entre” objetivos, mediciones del estudio y resultados

– “la duración y las cifras” resultan “de algún modo inconsistentes” con el diseño del estudio

– Los costes no reflejan todos los componentes del estudio


1. Legibilidad– “las hipótesis no están bien

formuladas”

– “la propuesta escrita es de naturaleza superficial”

– Inconsistencia en la terminología

Plan de investigación: Evitar los errores frecuentes

• Leer con atención el anuncio de la convocatoria

• Repasar varias veces, haciendo correcciones

• Reclutar a otros lectores

Sostenibilidad

Sostenibilidad

• Debería incluir:– La sostenibilidad debería estar integrada

en el estudio– Descripción detallada de cómo se

sostendrá el programa• ¿Qué es sostenible?• Quién continuará el programa tras

finalizarse la investigación: miembros de la comunidad, la institución investigadora, etc.

– Impacto futuro

Sujetos humanos

Sujetos humanos

• Población sujeto

• Fuentes de materiales para la investigación

• Datos y plan de monitorización de la seguridad

• Riesgos potenciales

• Beneficios que se anticipan

Sujetos humanos

• Procedimientos para la protección de los sujetos humanos

• Procedimientos para garantizar la confidencialidad

• Procedimientos de consentimiento

• Impacto del estudio

Sujetos humanos

• http://www.hhs.gov/ohrp/– Lista de control para el consentimiento

informado: http://www.hhs.gov/ohrp/humansubjects/assurance/consentckls.htm

• Juntas de revisión institucionales/Comités de supervisión de proyectos de investigación

Criterios de evaluación:Últimas reflexiones sobre la preparación de una solicitud

de subvención

Estructura del sistema de subvenciones del programa BRIDGES

• Propósito de la investigación y objetivos específicos

• Antecedentes

• Plan detallado de investigación

• Sostenibilidad e impacto futuro

Redacción de propuestas

A. Propuesta de la investigación y objetivos específicos (máximo 1-2 páginas)– Comenzar explicando claramente la

propuesta– Plantear brevemente los fundamentos

lógicos– Ir directamente a los objetivos– Convencer al lector de la importancia y la

novedad– Decir cuándo y sobre quién se realizará el

estudio– Definir el diseño– Concluir definiendo con claridad los

objetivos y las preguntas del estudio– Definir su impacto sobre la planificación


B. Antecedentes (máximo 1-2 páginas)– Hacer un resumen de la información

publicada hasta la fecha con un criterio lógico

– Destacar qué falta por publicar

– Justificar la argumentación lógica de su estudio

– Finalizar con un resumen claro


C. Plan detallado de investigación (máximo 6-7 páginas)– Población– Diseño del estudio propuesto– Resultados primarios y secundarios– Reclutamiento, rastreo– Criterios de eligibilidad y exclusión– Procedimientos de aleatorización– Detalles de la intervención– Grupo de control


C. Plan detallado de investigación (cont.) – Mediciones (tabla)– Plan de análisis de datos para cada

objetivo– Potencia del estudio– Equipo– Duración– Procedimientos de garantía de calidad


C. Sostenibilidad e impacto futuro – ¿Es sostenible la intervención?– ¿Puede implementarse gradualmente?– ¿Cuenta con aportaciones de la

comunidad y los responsables de la planificación?

– ¿Es generalizable?– Costes y eficiencia económica– Difusión– ¿Qué es nuevo e innovador?

Desarrollo de propuestas para la solicitud de subvenciones: Reflexiones finales

• Comience pronto y desarrolle un calendario

• Medite y formule claramente las preguntas concretas

• Realice una búsqueda concienzuda de lo publicado hasta la fecha relativo al tema

• Redacte un resumen de una página con los objetivos y pida la opinión de sus colegas

• Reúnase con ellos y hable sobre el plan del estudio

• Escriba y reescriba en 1-2 páginas la propuesta y los objetivos


• Redactar un borrador claro del plan de investigación

• Pida que lo revisen y que aporten opiniones críticas

• Vuelva a redactar el borrador de la investigación

• Escriba los antecedentes

• Utilice tablas de medición

• Utilice diagramas para el concepto y el diseño del estudio


• Redacte, lea y revise el documento varias veces

• Pida a distintas personas que lo lean y lo comenten

• Revise la ortografía y la gramática

• No se repita

• Sea breve (¡pero concienzudo!)

• Utilice resúmenes y destaque los puntos clave

• Hágalo ameno para el revisor

• Durante los últimos dos días, sea compulsivo

curso para la solicitud de subvenciones para proyectos de investigación traslacional fid-bridges

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