tratamiento de la ald

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Tratamiento de la ALD Transplante alogénico de médula ósea Es el único tratamiento que, si se realiza apenas iniciada la enfermedad, permite estabilizar o hacer remitir las lesiones cerebrales de desmielinización. En un estadio tardío, es ineficaz e incluso nefasto. El transplante sólo es posible si se encuentra un donante o una sangre compatible de cordón umbilical. Este procedimiento está asociado a una alta mortalidad: del 15 al 20%. Terapia génica por autotransplante de médula ósea El autotransplante de células de médula ósea corregidas genéticamente ex vivo podría ser una alternativa al transplante alogénico de médula ósea. Al ser el paciente su propio donante, los riesgos del autotransplante son mucho menos importantes. Un estudio terapéutico realizado por el Profesor Patrick Aubourg (Inserm U-745, Hospital Saint-Vincent de Paul, París) demuestra, en la actualidad, los efectos de un autotransplante de células de médula ósea previamente corregidas por transferencia del gen-medicamento ALD con ayuda de un virus derivado del VIH. Tratamiento de la AMN Se basa en un tratamiento sintomático: reeducación motora activa y pasiva, tratamiento de los trastornos urinarios, de la espasticidad, del dolor, de la fatiga. Se está evaluando un estudio terapéutico con Riluzole contra placebo en hombres y mujeres afectados por AMN. Tratamiento de la insuficiencia suprarrenal El tratamiento, sumamente sencillo, se basa en la prescripción de hidrocortisona, incluso fludrocortisona. Este tratamiento oral diario es indispensable y no debe interrumpirse nunca. Aceite de Lorenzo Este régimen dietético se basa en una restricción alimentaria de AGCML y la ingesta de aceite enriquecido con ácido oleico y ácido erúcico («Aceite de Lorenzo»). Permite normalizar, en tres meses, los niveles plasmáticos de AGTLC.

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Diferentes tratamiento para la adenoleucodistrofia

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Tratamiento de la ALDTransplante alognico de mdula seaEs el nico tratamiento que, si se realiza apenas iniciada la enfermedad, permite estabilizar o hacer remitir las lesiones cerebrales de desmielinizacin. En un estadio tardo, es ineficaz e incluso nefasto. El transplante slo es posible si se encuentra un donante o una sangre compatible de cordn umbilical. Este procedimiento est asociado a una alta mortalidad: del 15 al 20%.Terapia gnica por autotransplante de mdula seaEl autotransplante de clulas de mdula sea corregidas genticamente ex vivo podra ser una alternativa al transplante alognico de mdula sea. Al ser el paciente su propio donante, los riesgos del autotransplante son mucho menos importantes.Un estudio teraputico realizado por el Profesor Patrick Aubourg (Inserm U-745, Hospital Saint-Vincent de Paul, Pars) demuestra, en la actualidad, los efectos de un autotransplante de clulas de mdula sea previamente corregidas por transferencia del gen-medicamento ALD con ayuda de un virus derivado del VIH.Tratamiento de la AMNSe basa en un tratamiento sintomtico: reeducacin motora activa y pasiva, tratamiento de los trastornos urinarios, de la espasticidad, del dolor, de la fatiga.Se est evaluando un estudio teraputico con Riluzole contra placebo en hombres y mujeres afectados por AMN.Tratamiento de la insuficiencia suprarrenalEl tratamiento, sumamente sencillo, se basa en la prescripcin de hidrocortisona, incluso fludrocortisona. Este tratamiento oral diario es indispensable y no debe interrumpirse nunca.Aceite de LorenzoEste rgimen diettico se basa en una restriccin alimentaria de AGCML y la ingesta de aceite enriquecido con cido oleico y cido ercico (Aceite de Lorenzo). Permite normalizar, en tres meses, los niveles plasmticos de AGTLC. Este tratamiento no tiene ningn efecto en las formas cerebrales de ALD y AMN. Si se administra antes de los seis aos, podra reducir el riesgo de desarrollar una afeccin cerebral.Tratamiento de las formas cerebrales en un estadio avanzadoLos tratamientos slo son paliativos, pero de crucial importancia para mejorar la calidad de vida de los nios y adultos afectados: lucha contra el dolor y la espasticidad, tratamiento de las complicaciones ortopdicas, alimentacin por sonda gstrica para permitir un aporte nutricional adecuado.Apoyo psicolgicoEste apoyo debe involucrar no slo al paciente, sino tambin a los hermanos y hermanas de los varones afectados, padres, cnyuge y muy a menudo, otros miembros de la familia.