Terapia génica Terapia génica

Luis Silva Núñez

4° Anaconda

Electivo de Biología

Introducción Introducción

En la actualidad, la dotación genética de En la actualidad, la dotación genética de una célula pude ser cambiada mediante una célula pude ser cambiada mediante un gen normal en el organismo que un gen normal en el organismo que sustituya al gen defectuoso en una función sustituya al gen defectuoso en una función el cual es llamado transgén. Esta acción el cual es llamado transgén. Esta acción es la que se denomina como terapia es la que se denomina como terapia génica. génica.

Objetivos de la terapia génicaObjetivos de la terapia génica

En primer lugar, la terapia génica trata de En primer lugar, la terapia génica trata de complementar o sustituir el defecto en la función complementar o sustituir el defecto en la función de un gen defectuoso introduciendo otra copia de un gen defectuoso introduciendo otra copia normal de éste en las células. normal de éste en las células.

Por otra parte, en otras situaciones lo que se Por otra parte, en otras situaciones lo que se intenta es lo contrario, es decir, inhibir o intenta es lo contrario, es decir, inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes bloquear el funcionamiento de aquellos genes cuya intervención contribuye al desarrollo de la cuya intervención contribuye al desarrollo de la enfermedadenfermedad

DesarrolloDesarrollo

La terapia génica se puede definir como el La terapia génica se puede definir como el conjunto de técnicas que envían conjunto de técnicas que envían secuencias de ADN o de ARN al interior secuencias de ADN o de ARN al interior de células, con objetivo de cambiar la de células, con objetivo de cambiar la expresión determinada de proteínas que expresión determinada de proteínas que se encuentran alteradas, revirtiendo así el se encuentran alteradas, revirtiendo así el trastorno biológico que ello produce.trastorno biológico que ello produce.

Tipos de terapia génica Tipos de terapia génica

1.1. Terapia génica de células germinales:Terapia génica de células germinales:

Terapia génica somática:Terapia génica somática:

aquella dirigida a modificar la dotación aquella dirigida a modificar la dotación genética de células no germinales, es genética de células no germinales, es decir, de las células somáticas o decir, de las células somáticas o constituyentes del organismo.constituyentes del organismo.

Neuronas Conos, bastones

Por otra parte, y en función de la estrategia Por otra parte, y en función de la estrategia aplicada,aplicada,

la terapia génica también puede clasificarse en:la terapia génica también puede clasificarse en:

Terapia génica in vivo:Terapia génica in vivo:

agrupa la técnicas en las que el material agrupa la técnicas en las que el material genético se introduce directamente en las genético se introduce directamente en las células del organismo, sin que se células del organismo, sin que se produzca su extracción ni manipulación in produzca su extracción ni manipulación in vitro.vitro.

Terapia Génica in VivoTerapia Génica in Vivo

Terapia génica ex vivo

Comprende todos aquellos protocolos en Comprende todos aquellos protocolos en los que las células a tratar son extraídas los que las células a tratar son extraídas del paciente, aisladas, crecidas en cultivo del paciente, aisladas, crecidas en cultivo y sometidas al proceso de transferencia in y sometidas al proceso de transferencia in Vitro.Vitro.

introducción del gen que codifica el receptorde LDL en el tratamiento de la hipercolesterolemia

familiar monogénicas.

Métodos de transferencia génica Métodos de transferencia génica

Para alcanzar un determinado efecto Para alcanzar un determinado efecto biológico en terapia génica es necesario biológico en terapia génica es necesario introducir de manera eficaz la secuencia introducir de manera eficaz la secuencia génica de interés en la célula diana y génica de interés en la célula diana y conseguir su expresión. Estos objetivos conseguir su expresión. Estos objetivos suponen contar con un adecuado sistema suponen contar con un adecuado sistema de transferencia y, al mismo tiempo, de transferencia y, al mismo tiempo, disponer de promotores adecuados para disponer de promotores adecuados para conseguir la máxima expresión del gen conseguir la máxima expresión del gen insertado en la célula.insertado en la célula.

Métodos físico-químicos Métodos físico-químicos

Fue el primero en ser desarrollado en este Fue el primero en ser desarrollado en este método el ADN es insertado en un método el ADN es insertado en un plásmido, que es una molécula de ADN plásmido, que es una molécula de ADN que puede ser mantenido de una forma que puede ser mantenido de una forma estable e independiente del genoma de la estable e independiente del genoma de la célula insertada.célula insertada.

PlásmidosPlásmidos

Vectores virales Vectores virales Principales tipos de virus Principales tipos de virus

que se emplean enque se emplean enterapia génica. De terapia génica. De izquierda a derecha y deizquierda a derecha y dearriba a abajo: Retrovirus, arriba a abajo: Retrovirus, Adenovirus, VirusAdenovirus, VirusAdeno-Asociados y Virus Adeno-Asociados y Virus del Herpes Simple. del Herpes Simple.

¿Sirve para curar cualquier ¿Sirve para curar cualquier enfermedad?enfermedad?

No. La terapia génica puede emplearse No. La terapia génica puede emplearse para curar aquellas enfermedades que para curar aquellas enfermedades que tienen un origen genético, es decir, tienen un origen genético, es decir, aquellas causadas por la mutación de uno aquellas causadas por la mutación de uno o varios genes. No es adecuada, por o varios genes. No es adecuada, por tanto, para aquellas enfermedades tanto, para aquellas enfermedades causadas por la infección de un virus o causadas por la infección de un virus o bacteria como la gripe.bacteria como la gripe.

ConclusiónConclusión La terapia génica se elige en la actualidad La terapia génica se elige en la actualidad

médica como una de las formas más médica como una de las formas más promisorias de terapéutica pero todavía hace promisorias de terapéutica pero todavía hace falta encontrar la respuesta a muchos falta encontrar la respuesta a muchos interrogantes conceptuales y técnicos para que interrogantes conceptuales y técnicos para que esta sea un arma útil contra la amplia gama de esta sea un arma útil contra la amplia gama de enfermedades que enfrentamos los seres enfermedades que enfrentamos los seres humanos. Los avances en genoma humano y en humanos. Los avances en genoma humano y en regulación génica seguramente van a traer los regulación génica seguramente van a traer los elementos necesarios para hacer de la terapia elementos necesarios para hacer de la terapia génica la nueva forma de manejar la salud en el génica la nueva forma de manejar la salud en el mundo.mundo.