日本医療研究開発機構(AMED)設立等の動きについて

資料1-6

文部科学省 研究振興局ライフサイエンス課

※内閣官房 健康・医療戦略室作成資料を一部改編

１．これまでの経緯等

H25/２月

４月 ６月 ８月12月

H26/２月

３月-５月 ６月 ７月 ８月

関連法案閣議決定・健康・医療戦略推進法案

・独立行政法人

日本医療研究開発機構法案

推進本部設置（閣議決定

8/2 8/8

平成26年度予算政府案閣議決定

健康・医療戦略

関係大臣申合せ

12/24

日本再興戦略

閣議決定

2/12

推進本部設置（法定設置）

6/10

関連法案成立

5/23

衆参の内閣委における審議

健康・医療戦略閣議決定

健康・医療戦略推進本部

健康・医療戦略案

決定

医療分野研究開発推進計画

決定

等

7/22 7/22

推進本部

平成27年度医療分野の研究開発

関連予算の要求とりまとめ

8/29

推進本部

平成26年度医療分野の研究開発

関連予算の要求とりまとめ

8/30

推進本部

医療分野の研究開発関連予算の

要求の基本方針

決定

健康・医療戦略室設置

2/22

第７回産業競争力会議における

官房長官取りまとめ（「日本版ＮＩＨ」の骨子）

第６回日本経済再生本部における総理指示

6/14 6/144/2 4/23

これまでの経過と成果

2

日本再興戦略（抄）（平成25年6月14日）

○医療分野の研究開発の司令塔機能（「日本版NIH」）の創設

・革新的な医療技術の実用化を加速するため、医療分野の研究開発の司令塔機能（「日本版NIH」）を創設する。具体的には、

－ 司令塔の本部として、内閣に、内閣総理大臣・担当大臣・関係閣僚からなる推進本部を設置する。

政治の強力なリーダーシップにより、①医療分野の研究開発に関する総合戦略を策定し、重点化すべき研究分野とその目

標を決定するとともに、②同戦略の実施のために必要な、各省に計上されている医療分野の研究開発関連予算を一元化

（調整費など）することにより、司令塔機能の発揮に必要な予算を確保し、戦略的・重点的な予算配分を行う。

－ 一元的な研究管理の実務を担う独立行政法人を創設する。

総合戦略に基づき、個別の研究テーマの選定、研究の進捗管理、事後評価など、国として戦略的に行うべき実用化のため

の研究を基礎段階から一気通貫で管理することとし、そのため、プログラムディレクター、プログラムオフィサー等を活用しつ

つ、実務レベルの中核機能を果たす独立行政法人を設置する。

－研究を臨床につなげるため、国際水準の質の高い臨床研究・治験が確実に実施される仕組みを構築する。

臨床研究中核病院及び早期・探索的臨床試験拠点において、企業の要求水準を満たすような国際水準の質の高い臨床研

究・治験が確実に実施されるよう、所要の措置を講ずる。

臨床研究・治験の実施状況（対象疾患、実施内容、進捗状況等）を適切に把握するため、知的財産の保護等に十分に留意

しつつ、こうした状況を網羅的に俯瞰できるデータベースを構築する。

民間資金も積極的に活用し、臨床研究・治験機能を高める。

等の措置を講ずる。

・これらに基づき、本年８月末までに推進本部を設置するほか、詳細な制度設計に取り組み、その結果を概算要求等に反映さ

せるとともに、所要の法案を次期通常国会に提出し、早期に新独法を設立することを目指す。

（注）独立行政法人の設置は、スクラップアンドビルド原則に基づき行うこととし、公的部門の肥大化は行わない。3

健康・医療戦略及び医療分野研究開発推進計画について

○「健康・医療戦略推進法」（「健康・医療戦略推進本部」を平成26年6月10日に設置）

・「健康・医療戦略」と「医療分野研究開発推進計画」の作成及び実施の推進

・「医療分野の研究開発関連予算等の資源配分方針」と「日本医療研究開発機構の業務運営の基本方針」の作成

○「独立行政法人日本医療研究開発機構法」（日本医療研究開発機構を平成27年４月１日に設立予定）

・ 予算を集約化し、3省で行っていた医療分野の研究開発業務を機構が一体的に実行

１．健康・医療関連２法が平成26年５月23日に成立

２．健康・医療戦略（閣議決定）

・ 2020年頃までに10種類以

上のがん治療薬の治験開始

・ 2020年頃までに創薬ター

ゲットの同定(10件) 等

・ 2020年までに健康増

進・予防、生活支援関

連産業の市場規模を拡

大（4兆円→10兆円）

・ 2020年までに海外に

日本の医療拠点を創設

（3カ所→10カ所程度）等

・ 2020年までに医療・

介護・健康分野のデ

ジタル基盤を構築

等

世界に先駆けて超高齢社会を迎える我が国にあっては、健康長寿社会の形成に向け、世界最先端の医療技術・サービスの実現による、健康寿命の延伸が重要な課題。・ 基礎から実用化までの一貫した研究開発の推進等により世界最高水準の技術を用いた医療の提供に寄与・ 健康長寿社会の形成に資する産業活動の創出、海外展開の促進により、我が国経済の成長、海外における医療の質の向上に寄与

新産業の創出 医療の国際展開 医療のICT化医療分野の研究開発

4

４．健康・医療戦略の推進体制

３．医療分野研究開発推進計画（本部決定）

【医療分野の研究開発に係る課題】・ 文部科学省、厚生労働省、経済産業省が、バラバラに研究開発を実施し、基礎から切れ目なく研究開発を支

援する体制が不十分。

・ 臨床研究・治験の実施体制が不十分で新薬の創出に時間がかかる。

・基礎研究成果を実用化

につなぐ体制の構築、

・再生医療等の世界最先

端の医療の実現に向け

た取組、

・公正な研究を行う仕組

みの整備、 等

①医療に関する研究開発のマネジメント、②臨床研究及び治験データマネジメント、③実用化へ向けた支援、④研究開発の基盤整備に対する支援、⑤国際戦略の推進

①医薬品創出、②医療機器開発、③再生医療、④オーダーメイド・ゲノム医療、⑤がん、⑥精神・神経疾患、⑦難病、

等

倫理社会との協働

①基礎的な研究 ②臨床への橋渡し

③医療現場での利用

④効果の評価と新たな課題設定

基礎研究と臨床現場の間の循環を構築

10の基本方針 機構に期待される機能 ９つの連携プロジェクト

本部長 ：内閣総理大臣副本部長：内閣官房長官及び健康・医療戦略担当大臣

本部員：その他国務大臣

健康・医療戦略推進本部

創薬支援ネットワーク協議会

健康・医療戦略推進

専門調査会

政策的助言 専門的調査健康・医療戦略参与会合

議長：健康・医療戦略担当大臣議長代行：健康・医療戦略担当大臣を補佐する内閣府副大臣

副議長：健康・医療戦略担当大臣を補佐する内閣府大臣政務官及び内閣総理大臣補佐官（健康・医療戦略室長）構成員：関係府省局長クラス

健康・医療戦略推進会議

次世代医療機器開発推進協議会

ゲノム医療実現推進協議会

次世代医療ICT基盤協議会

健康・医療戦略ファンドタスクフォース

次世代ヘルスケア産業協議会

医療国際展開タスクフォース

5

２．新たな医療分野の研究開発体制について

医療分野の研究開発等の新たな推進体制について

健康・医療戦略推進本部

文科省・厚労省・経産省内閣府

所管府省

日本医療研究開発機構

医療分野研究開発推進計画

中長期目標への意見理事長・監事の人選への意見予算の総合的な要求配分調整調整費による進度調整

本部の意を受けて予算の集約と一体的な実行の実現

○研究費等のワンストップサービス化•研究支援と研究環境整備の一体的な実施（例えば、国際水準の臨床研究の実施環境の整備を研究支援と体制整備の両面からサポート）

•研究費等の配分を受ける研究機関・研究者の事務負担の軽減○基礎から実用化までの一貫した研究管理

•基礎から実用化までの切れ目のない研究支援の実現（知財戦略等についても基礎段階から総合的にサポート）•基礎から実用化までの一貫した研究マネジメントの実現（研究段階に応じた専門的・技術的な助言、公正かつ適正な研究の実施の確保等）

【本部による総合調整】

【機構による一体的な業務運営】

研究機関・研究者に対する研究費等の配分・管理

理事長・監事の任命・解任 中長期目標の提示 補助金・運営費交付金の交付

7

医療分野研究開発推進計画に基づくトップダウンの研究

○医療に関する研究開発の実施

・プログラムディレクター（PD）、プログラムオフィサー（PO）等を活用したマネジメント機能

-医療分野研究開発推進計画に沿った研究の実施、研究動向の把握・調査

-優れた基礎研究の成果を臨床研究・産業化につなげる一貫したマネジメント（個別の研究課題の選定、研究の進捗管理・助言）

・ＰＤＣＡの徹底

・ファンディング機能の集約化

・適正な研究実施のための監視・管理機能-研究不正（研究費の不正使用、研究における不正行為）防止、倫理・法令・指針遵守のための環境整備、監査機能

○臨床研究等の基盤整備

・臨床研究中核病院、早期・探索的臨床試験拠点、橋渡し研究支援拠点の強化・体制整備

-専門人材（臨床研究コーディネーター(CRC)、データマネージャー(DM)、生物統計家、プロジェクトマネージャー等）の配置支援

・ EBM※（エビデンス）に基づいた予防医療・サービス手法を開発するためのバイオバンク等の整備

○産業化へ向けた支援

・知的財産取得に向けた研究機関への支援機能-知財管理・相談窓口、知財取得戦略の立案支援

・実用化に向けた企業連携・連携支援機能- （独）医薬品医療機器総合機構（PMDA）と連携した有望シーズの出口戦略の策定・助言

- 企業への情報提供・マッチング

○国際戦略の推進

・国際共同研究の支援機能-国際動向を踏まえた共同研究の推進-医療分野に係る研究開発を行う海外機関との連携

日本医療研究開発機構に求められる機能

※ EBM：evidence-based medicine

8

新たな医療分野の研究開発体制の全体像

◎国が定めた戦略に基づくトップダウンの研究・ 日本医療研究開発機構に約1,200億円を集約化。この他、調整費（500億円）のうち175億円を活用・ ＰＤ、ＰＯによるマネジメント

健康・医療戦略推進本部○ 医療分野研究開発推進計画を策定○ 医療分野の研究開発の司令塔として総合的な予算要求配分調整を実施○ 調整費の使途を戦略的・重点的な予算配分を行う観点から決定

◎インハウス研究国の研究機関

医療分野研究開発推進計画を踏まえた研究の実施

個別の研究費のファンディング

研究開発に係る基盤整備

臨床研究中核病院等

※ 国立高度専門医療研究セン

ター（NC)、理化学研究所、

産業技術総合研究所、国立感

染症研究所等研究を臨床につなげるため、

国際水準の質の高い臨床研

究・治験の確実な実施

研究者・研究機関に配分される研究費及び

当該研究に係るファンディング機能を日本医

療研究開発機構に集約し、管理

※ 研究開発の基盤整備に係る予算に

ついても新独法へ集約

総合的な予算要求配分調整

◎研究者の発意によるボトムアップの基礎研究科学研究費助成事業（※）

医療分野研究開発推

進計画等を踏まえて

課題を採択

発掘したシーズをシームレスに移行

⇔

※ 大学、研究所等及び研究者

各研究機関への財源措置

※ 科学研究費助成事業全体の

配分額は約2,100億円

9

３．体制について

監査室監事非常勤

総務部

産学連携部

戦略推進部

バイオバンク事業部

臨床研究・治験基盤事業部

国際事業部

知的財産部

研究公正・法務部

創薬支援戦略部

経理部

管理部門

支援部門

事業部門

経営企画部

理事

アドバイザリーボード

研究・経営評議会（仮称）

※1

※1 研究・経営評議会 ・・・研究の実施を含む機構の運営に関する重要事項に関し、理事長に対し助言等を行う組織

※2 アドバイザリーボード ・・・医療現場、産業界、研究者、患者等からの様々なニーズの把握のため理事長の下に置かれる会議

理事長

※2

監事非常勤

雇用期間の定めのない職員

任期付き職員等（外部委託等により予算の執行を補助する者）

１０２人 約２００人

規模（※）

日本医療研究開発機構組織体制について

※ 事業の予算規模等に応じて、変動し得る。

11

４．予算（再生医療関係）について

４．再生医療の実現化ハイウェイ構想

【2020年頃までの達成目標】【2015年度までの達成目標】○ ヒト幹細胞等を用いた研究の臨床研究又は治験への移行数 約10件（例：加齢黄斑変性、角膜疾患、膝半月板損傷、骨・軟骨再建、血液疾患）

○ ｉＰＳ細胞を用いた創薬技術の開発

○ ｉＰＳ細胞技術を活用して作製した新規治療薬の臨床応用○ 再生医療等製品の薬事承認数の増加○ 臨床研究又は治験に移行する対象疾患の拡大 約15件※○ 再生医療関係の周辺機器・装置の実用化○ ｉＰＳ細胞技術を応用した医薬品心毒性評価法の国際標準化への提言

フェーズ

● 再生医療実現拠点ネットワークプログラム（再掲）・疾患特異的iPS細胞を活用した難病研究 ● 難治性疾患実用化研究事業

● 再生医療実用化研究事業 （再掲）● 再生医療実用化研究実施拠点整備事業 （再掲）● 審査の迅速化・質の向上と安全対策の強化 （再掲）

● 再生医療の産業化に向けた評価基盤技術開発事業 （再掲）・均一な細胞を安定して製造する技術の開発

＜幹細胞による創薬支援の実現化を支える産業基盤を構築＞

＜iPS細胞等を用いた創薬等研究の支援＞

基礎から臨床段階まで切れ目なく一貫した支援を行うとともに、再生医療関連事業のための基盤整備ならびに、ｉＰＳ細胞等の創薬支援ツールとしての活用に向けた支援を進め、新薬開発の効率性の向上を図る。

再生医療の実現化

支援

基盤

創薬支援ネットワーク

（独）医薬品医療機器総合機構（PMDA）による支援

● 再生医療の産業化に向けた評価基盤技術開発事業・均一な細胞を安定して製造する技術の開発

＜再生医療の実現化を支える産業基盤を構築＞

創薬等への活用

企業／ベンチャー等による研究の推進

■：文科省、■：厚労省、■：経産省

実用化（市販・医療現場への普及等）

研究開発

基礎研究 臨床研究・治験 実用化非臨床応用研究

● 再生医療実現拠点ネットワークプログラム ● 再生医療実用化研究事業

＜再生医療の臨床試験推進＞＜再生医療のいち早い実現を目指して強力に研究を推進＞

・安全なiPS細胞の提供・幹細胞操作技術の開発・共有・基礎研究の推進

● 審査の迅速化・質の向上と安全対策の強化 （再掲）

シームレスな連携情報共有共同評価等

※ 2015年度達成目標の10件を含む

日本医療研究開発機構対象経費平成27年度予算案 143億円

（平成26年度補正予算案 3億円）

平成27年度予算案 89.9億円

平成27年度予算案 25.0億円

平成27年度予算案 27.8億円

（平成26年度補正案 2.9億円）● 再生医療実用化研究実施拠点整備事業

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９．難病克服プロジェクト

【2020年頃までの達成目標】【2015年度までの達成目標】○薬事承認を目指した新たな治験導出件数７件以上の達成（重症肺高血圧症、クロイツフェルト・ヤコブ病等のプリオン病など）

○新規薬剤の薬事承認や既存薬剤の適応拡大を１１件以上達成（ＡＬＳ、遠位型ミオパチーなど）○欧米等のデータベースと連携した国際共同治験等の推進

希少・難治性疾患（難病）の克服を目指すため、治療法の開発に結びつくような新しい疾患の病因や病態解明を行う研究、医薬品・医療機器等の実用化を視野に入れた画期的な診断法や治療法及び予防法の開発をめざす研究を推進する。また、疾患特異的ｉＰＳ細胞を用いて疾患の発症機構の解明、創薬研究や予防・治療法の開発等を推進することにより、ｉＰＳ細胞等研究の成果を速やかに社会に還元することを目指す。

フェーズ

支援基盤

創薬支援ネットワーク

（独）医薬品医療機器総合機構（PMDA)による支援

■：文科省、■厚労省

● 疾患特異的iPS細胞を樹立、分化誘導、解析する技術を有する拠点の整備

● 難治性疾患実用化研究事業遺伝子治療及び医薬品・医療機器等の医療技術の実用化を目指した臨床研究、医師主導治験等の推進（新規治療法の開発・既存薬剤の適応拡大等）

● 疾患特異的iPS細胞から分化誘導された細胞を用いた治療法の開発研究

病態解明 創薬・新規治療法開発 難病患者への還元

・小児重症拡張型心筋症への骨格筋芽細胞シートを用いた

再生治療等

・ミトコンドリア脳筋症に対するタウリン療法

・難治性潰瘍を伴う免疫疾患に対する体外衝撃波治療法等

・リンパ脈管筋腫症に対するシロリムス内服

・ＡＬＳに対するHGF髄腔内投与

・プリオン病に対する低分子シャペロン治療薬の開発

・HAMの革新的な治療法となる抗CCR抗体療法の実用化

・遠位型ミオパチーに対するNアセチルノイラミン酸の開発 企

業/

ベンチャー等による研究の推進

製薬企業との共同研究を実施

共同研究

①患者体細胞の供与

②iPS細胞、分化細胞の供与

実用化（市販・医療現場への普及等）

基礎研究 臨床研究・治験 実用化非臨床応用研究

H24年度～『疾患特異的iPS細胞を活用した難病研究』iPS細胞を活用した基礎研究から実用化研究まで一貫した研究体制の構築による早期の治療法開発

研究開発

情報共有

共同研究

疾患特異的iPS細胞の樹立・分化に関する技術の普及や、疾患特異的iPS細胞を用いた研究を個別機関と共同で実施

樹立した疾患特異的iPS細胞を細胞バンクに寄託、公開

神経細胞・筋肉細胞等難病患者

疾患特異的iPS細胞

日本医療研究開発機構対象経費平成27年度予算案 96億円（一部再掲）

平成27年度予算案 85.7億円

平成27年度予算案 10.5億円（再掲）

14

再生医療実現拠点ネットワークプログラム

10年間で約1,100億円の支援

京都大学iPS細胞研究所を中核拠点とした研究機関の連携体制を構築し、厚生労働省及び経済産業省との連携の下、iPS細胞等を用いた革新的な再生医療・創薬をいち早く実現するための研究開発を推進。

【平成２７年度の取組】平成２７年度末までに、さらなる研究課題を臨床研究段階に移行させることを目指し、着実に研究を推進。（対象疾患の例：パーキンソン病、心不全、血小板減少症）

概 要

世界に先駆けて再生医療を実現！

iPS細胞研究中核拠点

○世界最高水準の基礎研究能力を最大限に活かし、安全かつ標準的な再生医療用iPS細胞を確立

iPS細胞

10年間の長期かつ集中的支援

心 臓 疾 患

大阪大学

網 膜 疾 患

理化学研究所

慶應大学

脊 髄 損 傷

京都大学

疾患・組織別実用化研究拠点

○分化細胞の安全性、品質評価システムの構築○効果的・効率的に再生医療を実施するための技術開発

パーキンソン病

京都大学iPS細胞研究所再生医療用iPS細胞ストックの整備

基礎から臨床までの研究を迅速かつ重点的に実施

平成２７年度予定額 ：8,993百万円（平成２６年度予算額 ：8,993百万円）

・臨床応用を見据えた安全性・標準化に関する研究等を実施し、再生医療用iPS細胞ストックを構築

Ⅰ-① ｉＰＳ細胞研究中核拠点

Ⅰ-② 疾患・組織別実用化研究拠点

・疾患・組織別に再生医療の実現を目指す研究体制を構築

Ⅱ 再生医療の実現化ハイウェイ

Ⅲ 疾患特異的iPS細胞を活用した難病研究

・再生医療のいち早い実現のため、関係省庁が連続的に再生医療研究を支援

・知財戦略、規制対応等、iPS細胞研究の支援体制を構築し、iPS細胞の実用化を推進

再生医療研究のサポート体制構築

Ⅰ-③技術開発個別課題

・ iPS 細胞等の臨床応用の幅を広げる技術開発、より高度な再生医療を目指した技術開発、iPS 細胞等の産業応用を目指した技術開発を実施

・患者由来のiPS細胞を用いて疾患発症機構の解明、創薬研究等を実施

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