Medicamentos y resultados en salud:

eficiencia económica y eficacia terapéutica

Prof. Titular Dr. David Cantarero (h=18). Responsable Grupo I+D+I en Economía de Salud UC-Universidad de Cantabria e IDIVAL-Instituto de Investigación Sanitaria Marques de Valdecilla

XXV Congreso Nacional de Derecho Sanitario. Madrid. 19-10-2018

Resultados en salud: ¿se conocen o «de perfil»?

Una noche en la ópera (1935

W.Thomson (Lord Kelvin)

INDICE INTRODUCCIÓN: GASTO

EVALUACIÓN ECONÓMICA: COSTES Y RESULTADOS EN SALUD

ALGUNOS EJEMPLOS: MEDICAMENTOS ONCOLÓGICOS MEDICAMENTOS CARDIOVASCULARES MEDICAMENTOS PARA ENFERMEDADES RESPIRATORIAS MEDICAMENTOS PARA DIABETES VACUNAS HEPATITIS C ENFERMEDADES MENTALES Y NEUROLOGICAS ENFERMEDADES DERMATOLOGICAS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS BIOSIMILARES OTROS Y BLOCKBUSTERS EN 2018

CONCLUSIONES 3

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Años de vida ganados (AVACs): alto Enfermedades prevenidas Síntomas aliviados Calidad de vida mejorada..Resultados en salud

Pruebas realizadas Intervenciones practicadas Estancias causadas Tratamientos aplicados ..Hospital(alto coste)ud

Personal sanitario Tecnologías – Medicamentos, … Servicios/Unidades

¿QUE APORTA ECONOMIA DE SALUD?

MEDIR, EVALUAR COSTES Y RESULTADOS DE LO QUE SE HACE…Y LO QUE NO

¿Por qué ahora? Casi nada es casualidad

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Introducción: Gasto farmacéutico per cápita (PPPs) en OCDE 2000-17 (Fuente: OECD Health Statistics 2018)

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2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017

En España hubo DISMINUCIÓN

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HOSPITALOCENTRISMO

GASTO CLAVE

En 2016: Crece gasto y subida de hospital duplica a Primaria. Fuente: GSP, Mº Sanidad

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Farmacia hospitalaria Receta médica Productos

sanitarios Total PF+PS

Andalucía 21,6% 3,1% 12,3% 14,1% Aragón 28,3% 4,8% 14,4% 9,7% Asturias 28,0% 7,7% 25,6% 13,3% Baleares 35,5% 10,0% 25,4% 17,3% Canarias 20,4% 11,1% 15,9% 21,4% Cantabria 10,4% 14,3% 17,1% 14,5% Castilla y León 28,3% 10,5% 18,3% 13,8%

Castilla-La Mancha 20,4% 10,0% 19,9% 16,8%

Cataluña 25,7% 5,4% 27,1% 14,6% Extremadura 19,8% 7,1% 17,2% 15,3% Galicia 22,6% 2,6% 32,5% 12,2% Madrid 19,9% 13,5% 19,0% 12,7% Murcia 20,9% 5,8% 16,4% 16,7% Navarra 22,5% 0,5% 27,8% 11,9% País Vasco 23,4% 4,8% 13,2% 11,6% Rioja, La 0,4% 8,4% 4,5% 11,3% C. Valenciana 17,8% 16,3% 15,3% 4,7% Total CC.AA. 22,2% 8,1% 18,7% 16,7%

Variación de gasto entre 2014-2017 (Fuente: Mº Hacienda)

Sube a 6.354 millones € por fármacos hepatitis C e innovaciones

De 18.546 millones € a 21.169 millones

CORRELACION INNOVACION Y RENTA

Evaluación Económica: Costes y resultados en salud

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• ¿Mismos resultados en salud a menor precio?… así, no hay duda • Fomentar efecto de competencia y posibles bajadas de precios de

innovadores vs. competir con biosimilares

• Si no hay diferencias clínicas… minimización de costes • Con diferencias clínicas: Coste-efectividad, coste-utilidad o coste-

bº, mediante árboles de decisión, modelos de Markov,..

Modalidad de análisis Cuantificación de efectos en salud ACB=Coste-beneficio Unidades monetarias (rentabilidad social) ACE=Coste-efectividad(que no eficacia) Unidades clínicas habituales ACU=Coste-utilidad(variante ACE) Cantidad y calidad de vida AMC=Minimización de costes Efectos equivalentes (hace falta homogeneidad) Nota: Los costes se miden en unidades monetarias en todos los casos ¿Y «MAS ALLA»

DE ACE? MCDA

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Transparencia eje para mejorar toma de decisiones (¿COMPARTIDAS?) Conocer datos de calidad, seguridad del paciente, resolución asistencial, eficiencia y accesibilidad permite saber estado de salud y facilita decisión informada de pacientes (sin información no pueden decidir libre elección)…pero falta… - Invertir tiempo y recursos - Compartir información entre CC.AA. PRESENTE: protección y

confidencialidad de datos

NECESIDAD DE DATOS FIABLES PARA MEDIR RESULTADOS (VALOR) Y POR DERIVACIÓN PARA FINANCIAR (NUEVO MARCO REGULATORIO)

REGULAR FUNCIONAMIENTO DE REGISTROS DE PACIENTES E INTERCAMBIO DE DATOS

DIFERENCIAR PRECIO DE MEDICAMENTOS Y COSTE DE TRATAMIENTOS-ACCESIBILIDAD

ESTABLECER INDICADORES PARA MEDIR RESULTADOS EN SALUD INCLUYENDOLOS EN INFORME ANUAL SNS 12

Sanidad española cae del 'top ten' al Nº19 (El Periódico, 29-5-2018; D.Médico, 17-10-2018)

'The Lancet ' mejora nota en calidad y acceso y otros países le superan. Médicos y especialistas lo achacan a recortes y piden +recursos pues esperanza de vida subirá hasta 2040 en 2,8 años, siendo España líder mundial (pasará a tenerla de 85,8 años).

Mide calidad y acceso en 195 países según tasas de mortalidad de 32 enfermedades a combatirse con adecuada atención (puntúa 0-100). Según datos 2016, España obtiene nota elevada, 92 puntos, +2 puntos que 2015 pero cae a puesto 19 adelantada por Japón, Italia o Austria. 1º: Islandia, Noruega y Holanda, y cola: R.Centroafricana, Somalia y Guinea-Bissau. Uno de motivos de caída comparativa: se incluyeron +variables para fijar puntuación y +media por mejoras en países África subsahara y sudeste asiático.

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TIPO DE RESULTADOS EN SALUD

https://jpro.springeropen.com/

http://www.isoqol.org/

Mayo 2018- 1º pasos para medir resultados en salud comunes en Oncología. SEOM activa Proyecto Oncoevalúa para estandarizar indicadores de resultados en salud a ser comunes a todo servicio y comparables

PRO-Patient Reported Outcomes

- Resultados percibidos y reportados por pacientes (¿sesgos?)

- Suelen ser subjetivos pero opinión de paciente es única (y posible incorporarlos a estudios de evaluación económica), puede haber alta correlación con mediciones objetivas y dan mayor voz al paciente al centrar medicina en él (cambio de paradigma)

Medir PROs mejora resultados sanitarios

MEASURING WHAT MATTERS TO PATIENTS (AND CAPTURING THE PATIENT VOICE)

Health-related quality of life (HRQOL) Symptoms Function Satisfaction with care or symptoms Adherence to prescribed medication or other therapy Perceived value of treatment

Patient-reported outcomes - Harnessing patients’ voice to improve clinical care

• Envejecimiento y distinguir entre recortes lineales y mejorar eficiencia

Reducciones =efecto de “diente de sierra” y tendencia no cambia Eficiencia = cambio de tendencia

¿AHORROS ECONÓMICOS REVIERTEN EN MISMOS SERVICIOS SANITARIOS QUE LOS GENERAN? Y FINANCIAR «LO NUEVO»?

Evitar “trampas al solitario” y ahorros no destino finalista: no vayan ni a sanidad ni misma unidad que los genera (¿gestión clínica?)…lo urgente (día a día) frente a vital en sistema …realidad se impone a lo deseable

Empujones o Paternalismo Libertario (NUDGING)

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SE DETECTA CIERTA CORRELACION ENTRE CCAA RICAS Y +RECURSOS PER CAPITA EN SANIDAD… Y OJO A DIGITALIZACION!

-Resultados en salud, evaluar, comparar y cultura de rendir cuentas aunque beneficie y perjudique CCAA. Variables relevantes (según clínica y farmacéutica) a ser publicadas según implantación y como referencia marco legal sobre uso de registros de pacientes y mejor dirección sanitaria

BRECHA ENTRE EFICACIA Y EFECTIVIDAD (Efficacy-effectiveness gap: EEG)

Evolución de ideas previas acerca de cómo desarrollar ensayos clínicos cuyos resultados sean representativos en mundo real.

Reto de sistemas sanitarios: cortar o cerrar EEG?

Ideas tras EEG: o Características prácticas del sistema sanitario. o Modelo para medir efecto del tratamiento. o Correlación compleja entre efecto biológico de medicamento y factores

contextuales.

Ej.

BRECHA MEJORABLE POR GESTIÓN.

Nordon et al. (2016). The “Efficacy-Effectiveness Gap”: historical background and current conceptualization. Value in health, 19(1), 75-81.

Existen fármacos con eficacia alta que curan enfermedad…pero efectividad baja (mal diagnóstico o antibiótico, mala prescripción, abandono de tratamiento, …).

RESULTADOS BASADOS EN VALOR

MEDICAMENTO: VALORACIÓN DE EFICIENCIA ECONÓMICA, TERAPEÚTICA O COMBINACIÓN.

A CONSIDERAR… COSTE DE FÁRMACO: eficiencia selecciona aquella opción de menor coste debido a provisión.

Ej.: Cáncer. Medida de eficiencia es coste por AVACs

RESULTADOS EN SALUD: Mejora = Innovación en fármaco.

AHORRO EN COSTES DIRECTOS: Efecto compensación (offset effect) de nuevos fármacos. Ahorro neto social a causa de ahorro en costes de innovaciones > gasto adicional por adquisición. Adherencia a tratamiento favorece: i) +salud +; ii) ahorro neto de costes sanitarios directos +SNS; iii) ganar productividad.

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Clave para conseguir objetivos en política farmacéutica: +eficiencia al no malgastar recursos.

REGISTROS DE PACIENTES

Ej.: En MM.HH permiten recopilar datos s/ eficacia tratamiento, efectos secundarios tras autorizar comercialización…

Nivel UE… EMA obliga a patrocinadores a publicar resultados de ensayos clínicos en Base de Datos Europea de Ensayos Clínicos, estando disponibles al público.

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Complejidad: requieren implicar a muchos agentes (profesionales y pacientes, entre ellos).

Elemento fundamental en investigación clínica. Mejora atención a paciente y planificación sanitaria.

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Supervivencia vs. Calidad de Vida-Criterios de priorización..decisiones compartidas

ALGUNOS EJEMPLOS: Medicamentos oncológicos

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COSTE EFECTIVIDAD EN INNOVACION

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Importancia: • Evaluar resultados en salud para mejorar

calidad asistencial y resultados en pacientes • Medir resultados reportados por pacientes

(PROs), pero dificultades (falta estructurar información).

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Ejemplo: Medicamentos cardio

Fuente: Weber (2018)

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Ejemplo: Respiratorias /Diabetes

Fuente: Weber (2018)

Pág 27

Y luego: plano coste efectividad/utilidad, curva aceptabilidad, simulaciones de Montecarlo, método Delta y bootstrapping

EJEMPLO: HEPATITIS C

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Cost-effectiveness analysis of sofosbuvir-based regimens for chronic hepatitis C Paper galardonado con Premio a mejor artículo AES y publicado en Gut (2015; 64(8):1277-88) R.San Miguel, V.Gimeno, A.Blázquez, J.Mar

Abstract A new scenario of therapy for chronic hepatitis C (CHC) is being established with sofosbuvir (SOF). To estimate the cost-effectiveness of SOF-based regimens approved in Summary of Product Characteristics (SmPC) vs. standard of care for different genotypes and patient populations (naive or pretreated). A Markov model simulating CHC progression was used to estimate disease treatment costs&effects over patients’ lifetimes, from SNHS perspective. A probabilistic sensitivity analysis was carried out. For naive population, the option SOF+pegylated-interferon-α (pIFN)+ribavirin (RBV) for 12 weeks recorded in SmPC for genotype 1 and 3 versus pIFN+RBV for 24 weeks estimated an ICER below the €40 000/QALY benchmark.

EJEMPLOS DE ENFERMEDADES MENTALES Y NEUROLOGICAS

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Ejemplo: Psoriasis Improvements in psoriasis within different body regions vary over time following treatment with ixekizumab A.Blauvelt et al, Journal of Dermatological Treatment, Vol. 29(3), 2018, pp. 220-229

Ixekizumab is a high-affinity monoclonal antibody that selectively targets interleukin-17 A. We examine its efficacy in clearing psoriasis within different body regions. Methods: Data from 3 placebo- (PBO) or PBO- and etanercept (ETN)-controlled trials were integrated. Patients with moderate-to-severe psoriasis were randomized to 12 weeks of PBO. Mean % improvements in regional Psoriasis Area and Severity Index (PASI) were noted at Week 1&increased through Week 12 in IXE Q2W (approved dosing regimen) group. Within 12 weeks-ixekizumab treatment, all signs of psoriasis across all body regions reached clinically meaningful improvements,

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Para: • Acceso, • Condiciones de autorización

de comercialización, • Fijación de precio y

financiación de MM.HH

Ejemplo: Medicamentos huérfanos (Orphan drugs)

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EVALUACION ECONOMICA: EERR Y MM.HH

Criterio EFICIENCIA NO UNICA guía tomas de decisión

(y Suecia, Canadá, Australia y P.Bajos): NO SOLO POR COSTE-EFECTIVIDAD: se necesitan juicios de valor social para ponderar eficiencia-equidad.

Fijó criterios MMHH costosos los financie NHS: %severidad enfermedad, tratamiento bº salud, y no sólo estabilizar enfermedad (incluso potencialmente mortal)

Se precisa incluir PREFERENCIAS SOCIALES en evaluación. ANALSIS MULTICRITERIO (transparencia e introducir preferencias sociales)

A incluir coste directos e INDIRECTOS, pues altos en EE.RR

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RELACION CON INNOVACION

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Ejemplo: Biosimilares

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Generan mayor competencia en mercado (precios a baja, controlar costes y +disponibilidad de tratamientos biológicos).

Controles para garantizar diferencias con medicamento de referencia no sean clínicamente significativas en seguridad o eficacia.

Entre barreras que frenan uso de biosimilares: desconocimiento de profesionales sobre exigencias científicas y técnicas de estos productos, dudas iniciales de algunas sociedades científicas sobre posicionamiento terapéutico, falta de experiencia

en uso, desconfianza sobre eficacia y seguridad, ausencia de medidas de incentivación de prescripción y falta de normativa concreta)

EMA certifica: son tan eficaces y seguros como sus productos de referencia. Literatura despeja dudas: cambio de biológico de referencia a biosimilar

(switch) no reduce eficacia de tratamiento ni +riesgos de terapia (Jørgensen et al., 2017; McKinnon et al., 2018).

Favorecen acceso innovación + racionalizar gasto sanitario, contribuyendo a eficiencia y sostenibilidad

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RELACION CON PRECIOS Y SWITCHING

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http://www.elglobal.net/industria-farmaceutica/una-docena-de-medicamentos-llamados-a-blockbusters-se-lanzan-este-2018-EE1521745

Informe Drugs to Watch(Clarivate Analytics): VIH, Diabetes tipo 2 y cáncer de próstata son algunas patologías. Frente a otros años, sólo 1 afecta a oncología y es Erleada (apalutamida)-Janssen, para cáncer prostático no metastásico y resistente a terapia de castración..11º es Steglatro (ertugliflozin)-Pfizer&MSD, para Diabetes tipo 2, etc. Otros para VIH/SIDA, Migraña, etc.

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Medicamentos: VALOR (+datos) por ganancias de salud y equidad (financiar)

Resultados en salud, SROI, MCDA, etc Introducir PREFERENCIAS SOCIALES en evaluación económica: ocuparán sitio con resultados en salud (indicadores) frente a gestión por

procesos y financiar por valor Anticiparse a toma de decisiones (…HispaNICE?) Cambios organizativos y regular registros de pacientes+intercambiar

datos: +eficiencia/libera recursos a otros fines (-incertidumbre)

Aprendizaje, incentivos (oferta&demanda: ¿quién compra-precio? (hospital, médico, paciente, central de compras?)¿Macro)? ¿Riesgo compartido? ¿Fondo específico? (EUROPLAN como MMHH), ¿influye en decisión clínico&gestor? Costes Indirectos&redistribución. Terapias dirigidas y medicina personalizada. EU’s new burden of disease network, WHO.

Diferenciar precio y coste de tratamientos. Impuestos vs. Copagos en activos y tramos +“justos”

Políticas de salud pública sin interferencias: transversales y medio plazo

CONCLUSIONES

Prof. Titular Dr. David Cantarero (h=18). Responsable Grupo I+D+I en Economía de Salud UC-Universidad de Cantabria e IDIVAL-Instituto de Investigación Sanitaria Marques de Valdecilla