INDICACIÓN E INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE PARA EMFLAZA® (deflazacort)

INDICACIÓNEMFLAZA® es un corticoesteroide indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de 2 años o más.

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTEContraindicación: No usar si es alérgico al deflazacort o a cualquiera de los ingredientes inactivos de EMFLAZA.

Consulte la Información de seguridad importante adicional de todo este documento y la Información de prescripción completa.

EMFLAZA® es el primer y único corticoesteroide indicado para tratar la distrofia muscular de Duchenne.

El recorrido del tratamiento de Duchenne empieza aquí

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad poco frecuente causada por una mutación genética que afecta hasta 1 de cada 3600 a 6000 nacimientos masculinos.a Con el tiempo, la enfermedad de Duchenne provoca que los músculos se debiliten. Una vez que la función muscular se pierde, no se puede recuperar. Es por eso que es importante tratar la enfermedad de Duchenne lo antes posible. En promedio, los signos y síntomas de la enfermedad de Duchenne aparecen cuando un niño tiene entre 2 y 3 años.

Lo que debe saber acerca de los corticoesteroides

Los corticoesteroides son medicamentos que alivian la inflamación en el cuerpo. Las directrices actualizadas publicadas por el Grupo de Trabajo de Consideraciones sobre el Cuidado de la DMD recomiendan comenzar el tratamiento temprano con corticoesteroides para obtener beneficios a largo plazo. Las directrices de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades de los Estados Unidos (Centers for Disease Control and Prevention, CDC) recomiendan un corticoesteroide como parte del plan de tratamiento en la lucha contra la distrofia muscular de Duchenne. La fisioterapia y el tratamiento con corticoesteroides son los principios básicos del tratamiento de la DMD y deben continuar incluso después de la pérdida de ambulación.

Un grupo de expertos elaboró las directrices sobre las consideraciones de atención de la DMD para determinar las evaluaciones e intervenciones adecuadas y necesarias utilizando escenarios clínicos. Estas directrices reflejan las opiniones del grupo de expertos basándose en su comprensión y aplicación de la bibliografía científica existente.

Antes de comenzar el tratamiento con corticoesteroides, debe analizar los beneficios y riesgos del tratamiento con el proveedor de atención médica de su ser querido. También es importante que analice el plan de tratamiento de su hijo/a con otros miembros de su equipo de atención.

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Diagnóstico y tratamiento

aSegún lo mencionado en un artículo de revisión por Bushby K et al. Lancet Neurol. 2010;9(1):77.

Consideraciones sobre la atención de la DMD, objetivo del artículo

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Un comité directivo de diferentes orígenes desarrolló las directrices sobre las consideraciones sobre la atención de la DMD. Este grupo de expertos clínicos se denomina Grupo de Trabajo de Consideraciones de Cuidado (CCWG). Con la mejora de la supervivencia de los pacientes y un cambio en la estrategia terapéutica y diagnóstico anticipatorio, el objetivo del CCWG era actualizar las directrices de atención sanitaria de 2010 para mejorar la atención de los pacientes al abordar las necesidades de los pacientes con supervivencia prolongada y proporcionar directrices para el avance y la evaluación de las intervenciones, así como los tratamientos genéticos y moleculares emergentes para la DMD.

Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, et al.; DMD Care Considerations Working Group. Diagnóstico y tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, parte 1: diagnóstico y manejo neuromuscular, de rehabilitación, endocrino y gastrointestinal y nutricional. Lancet Neurol. 2018;17(3):251-267.

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EMFLAZA® (deflazacort) conserva la fuerza muscular

EMFLAZA mejoró la fuerza muscular a las 12 semanas en comparación con placebo.

En un ensayo clínico de 196 niños de 5 a 15 años con distrofia muscular de Duchenne, se comparó la eficacia y seguridad de EMFLAZA con placebo (píldoras de azúcar).

EMFLAZA® es un corticoesteroide que se puede recetar a los niños con distrofia muscular de Duchenne de apenas 2 años.

EMFLAZA fue numéricamente favorecido en las medidas cronológicas de la función del paciente en comparación con placebo

Al momento de levantarse

Al momento de subir 4 escalones

Al momento de caminar 30 pies

Estos hallazgos no se consideraron estadísticamente significativos. Esto significa que, debido a que los dos grupos estudiados no fueron lo suficientemente grandes,

los resultados podrían haberse producido al azar.

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE (continuación)No deje de tomar EMFLAZA, ni cambie la cantidad que está tomando sin confirmarlo previamente con su proveedor de atención médica, ya que podría ser necesaria la reducción gradual de la dosis para disminuir el riesgo de insuficiencia suprarrenal y el “síndrome de abstinencia” de esteroides. Se puede producir insuficiencia suprarrenal aguda si los corticoesteroides se interrumpen abruptamente y puede ser fatal. El “síndrome de abstinencia” de esteroides, aparentemente no relacionado con la insuficiencia adrenocortical, también puede producirse después de la interrupción abrupta de los corticoesteroides. Para los pacientes que ya están tomando corticoesteroides durante momentos de estrés, puede ser necesario aumentar la dosis.

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aA las 12 semanas, los pacientes que recibían placebo fueron aleatorizados de nuevo para recibir EMFLAZA o un comparador activo.

Consulte la Información de seguridad importante adicional de todo este documento y la Información de prescripción completa.

Efectos secundarios frecuentes de EMFLAZA

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE (continuación) • Hiperglucemia: los corticoesteroides pueden aumentar la glucosa en sangre, empeorar

la diabetes preexistente, predisponer a aquellos en tratamiento a largo plazo de diabetes mellitus y pueden reducir el efecto de los medicamentos antidiabéticos. Monitoree la glucosa en sangre a intervalos regulares. Para los pacientes con hiperglucemia, el tratamiento antidiabético debe iniciarse o ajustarse en consecuencia.

• Aumento del riesgo de infección: informe a su proveedor de atención médica si ha tenido infecciones recientes o en curso o si ha recibido recientemente una vacuna o tiene programada una vacuna. Busque consejo médico inmediatamente si presenta fiebre u otros signos de infección, ya que algunas infecciones pueden ser potencialmente graves y mortales. Evite la exposición a la varicela o al sarampión, pero si está expuesto, debe consultar a un médico de inmediato.

• Alteraciones en la función cardiovascular y renal: EMFLAZA puede causar un aumento en la presión arterial, retención de sal y agua, o una disminución en sus niveles de potasio y calcio. Si esto ocurre, es posible que se necesite restricción dietética de sal y suplementación de potasio.

Al igual que con cualquier fármaco, EMFLAZA tiene un riesgo de efectos secundarios. Busque tratamiento inmediatamente e informe al proveedor de atención médica si su hijo/a tiene alguno de estos síntomas o cualquier otro efecto secundario.

Efectos secundariosEMFLAZA

0.9 mg/kg/d (n=51)% a las 12 semanas

Placebo (n = 50)% a las 12 semanasa

Hinchazón facial o aspecto cushingoide 33% 12%

Aumento de peso 20% 6%

Aumento del apetito 14% 2%

Infección de las vías respiratorias superiores 12% 10%

Tos 12% 6%

Micción frecuente durante el día 12% 2%

Resfrío común 10% 6%

Crecimiento del vello no deseado 10% 2%

Obesidad central 10% 4%

Enrojecimiento de la piel 8% 6%

Irritabilidad 8% 4%

Secreción nasal 8% 0 %

Molestia abdominal 6% 2%

Administración de la dosis conveniente, una vez al día

(La dosis recomendada es de aproximadamente 0.9 mg/kg/día)

Las pastillas no se muestran en el tamaño real.

• EMFLAZA®se puede tomar con o sin alimentos.

• Las pastillas pueden administrarse enteros o triturados, mezclarse con puré de manzana y tomarse inmediatamente después de mezclarlos con puré de manzana.

• Las concentraciones de dosificación prescritas se pueden lograr tomando varias pastillas en combinación, redondeando hasta la dosis más cercana.

6 mg 18 mg 30 mg 36 mg

EMFLAZA® (deflazacort) está disponible en forma de pastilla o en forma líquida

6 Consulte la Información de seguridad importante adicional de todo este documento y la Información de prescripción completa.

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE (continuación) • Alteraciones del estado de ánimo y del comportamiento: existe la posibilidad de

que se produzcan cambios graves en el comportamiento y en el estado de ánimo con EMFLAZA y usted debe buscar atención médica si se desarrollan síntomas psiquiátricos.

• Efectos en los huesos: existe un riesgo de osteoporosis o disminución de la densidad mineral ósea con el uso prolongado de EMFLAZA, que potencialmente puede conducir a fracturas vertebrales y óseas largas.

• Efectos en el crecimiento y desarrollo: el uso a largo plazo de corticoesteroides, incluidos EMFLAZA puede desacelerar el crecimiento y el desarrollo en niños.

• Efectos oftálmicos: EMFLAZA puede causar cataratas, infecciones oculares y glaucoma, y usted debe ser monitoreado si el tratamiento con corticoesteroides continúa durante más de 6 semanas.

• Mezclar bien el líquido con EMFLAZA, de 3 a 4 oz de jugo o leche y tomar inmediatamente.

• EMFLAZA no debe tomarse con pomelo/toronja o jugo de pomelo/toronja.

• Almacenar a temperatura ambiente.

• Agitar bien antes de cada administración

• Limpiar el dispensador oral y tapar herméticamente con la tapa después de cada uso

• Desechar cualquier EMFLAZA no usado después de 1 mes de la primera apertura del frasco.

Rango de peso (kg) Rango de peso (libras)

0.9 mg/kg de dosis diaria (según lo

calculado)Concentraciones diarias de dosis (mg)a

10-13 22-29 9-11.7

14-20 31-44 12.6-18

21-26 46-57 18.9-23.4

27-33 59-73 24.3-29.7

34-40 75-88 30.6-36

41-46 90-101 36.9-41.4

47-53 103-117 42.3-47.7

54-60 119-132 48.6-54

61-66 134-145 54.9-59.4

67-73 147-161 60.3-65.7

(18 mg)

(48 mg)

(24 mg)

(54 mg)

(12 mg)

(42 mg)

(30 mg)

(60 mg)

(36 mg)

(66 mg)

18

18

18

30

30

30 30

36

36

36

36

36

6

6

6

6

6

6

En los pacientes con distrofia muscular de Duchenne, la administración exacta de la dosis hace la diferencia

aVisite EMFLAZA.com para ver las consideraciones sobre la suspensión oral.

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Los pacientes no deben dejar de tomar EMFLAZA abruptamente o sin consultar previamente con su proveedor de atención médica. Es posible que necesite reducir gradualmente la dosis en lugar de dejar de tomarla por completo.

• La dosis de EMFLAZA debe reducirse gradualmente si el medicamento ha sido administrado durante más de unos pocos días.

• Hable con el profesional de atención médica de su hijo/a antes de hacer ajustes de la dosis

Consideraciones importantes de la administración de dosis

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De ayuda financiera a navegar por el proceso de prescripción, PTC Cares™ está aquí para usted.

Acceso y accesibilidad

ComenzarUna vez que su médico haya recetado EMFLAZA® (deflazacort) y presentado un formulario de inicio de la receta (PSF), usted es apto para acceder a los productos de PTC Cares.

Llamada de bienvenidaUna vez que recibamos el formulario de PSF y obtengamos su consentimiento, un administrador de casos de PTC Cares lo llamará para confirmar toda la información, responder a cualquier pregunta y comentar el proceso y los pasos siguientes para obtener EMFLAZA®.

Asistencia al pacienteSu administrador de casos de PTC Cares lo llamará para explicarle los beneficios del seguro, los servicios de apoyo al paciente y los recursos disponibles como asistencia de copago u otras formas de apoyo para ayudarle a obtener los productos PTC Cares. PTC Cares puede analizar la ayuda financiera con los pacientes que cumplan los requisitos.

Visite www.ptccares.com o llame al 1-844-4PTC-CARES (1-844-478-2227) y hable con un administrador

de casos de PTC Cares de 8 a. m. a 8 p. m., hora del este, de lunes a viernes.

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Usted es la parte más importante del equipo de atención de su hijo/a. Usted lo ve todos los días. Además, lo conoce más que nadie, por lo que será el primero en notar cualquier cambio en su salud.

Sin embargo, no está solo en el cuidado de su hijo/a. Tiene un equipo más grande que le apoyará. Este equipo puede incluir sus familiares y amigos. Además del proveedor de atención médica primaria de su hijo/a, también puede incluir un grupo de especialistas de atención médica de diferentes disciplinas, como un neurólogo, un cardiólogo y muchos otros especialistas.

Cuidar a un ser querido con la enfermedad de Duchenne requiere a un equipo. Y comienza con usted.

Familia

Neurólogo

CardiólogoCoordinador de atenciónMédico de emergenciaEndocrinólogoGastroenterólogoGenetistaNutricionistaOrtopedistaFisioterapeutaPsicólogoPulmonólogoTrabajador socialProfesores

Paciente

Family

Neurologist

CardiologistCare CoordinatorEmergency PhysicianEndocrinologistGastroenterologistGeneticistNutritionistOrthopedistPhysical TherapistPsychologistPulmonologistSocial WorkerTeachers

Patient

Busque un grupo de apoyo en la comunidad

Hay programas y organizaciones que fueron creados para ayudar a las familias que viven con la enfermedad de Duchenne. Tómese un momento para ver los siguientes:

Los centros PPMD brindan atención integral y servicios específicos para personas que viven con distrofia muscular de Duchenne. Estos centros se esfuerzan por proporcionar una atención accesible e integral al mayor número posible de pacientes y familias. Los centros certificados por PPMD pueden encontrarse en www.parentprojectmd.org/carecenters.

Centros de cuidado de Duchenne certificados por Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD)

PTC no justifica, ya sea expresa o implícitamente, que la lista de centros sea correcta o no esté completa. PTC no recomienda ni aprueba ningún centro, hospital o profesionales de atención médica incluido anteriormente para ningún propósito, ni tampoco la lista para verificar las credenciales o calificaciones de un centro, hospital o profesionales de atención médica específico. Es su responsabilidad seleccionar un centro, hospital y/o profesional de atención médica apropiado para sus necesidades, y usted asume toda la responsabilidad de sus interacciones con cualquier centro, hospital o profesional de atención médica con el que contacte a través de la lista de centros. PTC no se hace responsable de la atención médica o asesoría que le brinde cualquier centro, hospital o profesional de atención médica con el que decida ponerse en contacto.

Este programa le conecta con otras familias familiarizadas con DMD que pueden proporcionarle apoyo y orientación en función de su jornada personal. Para comunicarse con un PTC Peer Navigator, envíe un correo electrónico a peernavigator@ptcbio.com o llame al 1-866-282-5873.

Programa PTC Peer Navigator

Hay más de 150 centros de atención y afiliados de la Asociación de Distrofia muscular (MDA) en los Estados Unidos y Puerto Rico, cada uno cuenta con un equipo completo de profesionales de atención médica. Para encontrar una clínica especializada en MDA cerca de usted, visite www.MDA.org/locate o llame al 1-800-572-1717.

Asociación de Distrofia Muscular (MDA)

Esta organización sin fines de lucro apoya la investigación relacionada con la enfermedad de Duchenne y presenta eventos, talleres y seminarios web en su sitio. Visite www.cureduchenne.org para obtener más información.

CureDuchenne

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• Aparte de mi pediatra, ¿hay algún especialista que deba consultar?

• ¿Con qué frecuencia debemos visitar al médico?

• ¿Qué es un plan de atención y podemos crear uno?

• ¿Hay medicamentos que puedan ayudar a mi hijo/a con la enfermedad de Duchenne?

• ¿Cómo sabré si un medicamento está ayudando a mi hijo/a?

• ¿Qué ocurre si mi hijo/a experimenta efectos secundarios debido al medicamento?

• ¿Hay recursos disponibles para ayudarme a mí y a mi hijo/a?

Es importante que se comunique temprano y con frecuencia con el proveedor de atención médica y el equipo de atención médica de su hijo/a. A continuación, hemos proporcionado algunas preguntas útiles para hacer en su próxima cita.

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Tómese el tiempo para analizar con el proveedor de atención médica de su hijo/a.

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Use esta página para anotar cualquier otra pregunta que pueda tener y contactos claves y números de teléfono.

P: ¿Existe un rango de edad específico para el cual se puede usar EMFLAZA?

R: EMFLAZA está aprobado para su uso en pacientes con distrofia muscular de Duchenne de 2 años en adelante.

P: ¿Qué debo saber acerca de las vacunas de EMFLAZA y las de mi hijo/a?

R: Antes de tomar EMFLAZA, es importante que su hijo/a haya recibido todas las vacunas de acuerdo con las pautas de vacunación. Para ciertas vacunas (vacunas elaboradas con virus vivos o atenuados), su hijo/a tendrá que esperar de 4 a 6 semanas antes de comenzar EMFLAZA.

P: ¿Puedo obtener EMFLAZA en mi farmacia local donde obtengo todas mis otras recetas?

R: EMFLAZA no está disponible en las farmacias locales. Es un medicamento de venta con receta disponible solo a través de una farmacia especializada. EMFLAZA se entrega directamente en su puerta a través de la farmacia especializada PTC Therapeutics.

P: ¿Cuánto cuesta EMFLAZA?R: Una vez que su proveedor de atención

médica haya tomado la decisión de recetar EMFLAZA, su farmacia especializada realizará una verificación de beneficios con su compañía de seguros para identificar sus costos de bolsillo relacionados con EMFLAZA. Llame a PTC Cares™ al 1-844-4PTC-CARES (1-844-478-2227) para obtener información acerca de sus opciones de elegibilidad y asistencia.

P: Si tengo preguntas sobre cómo tomar EMFLAZA, ¿dónde puedo obtener respuestas?

R: Revise las Instrucciones de uso completas incluidas en cada envío de EMFLAZA. La Información de prescripción también se adjunta en el bolsillo de este folleto. Si tiene problemas para encontrar lo que necesita, también puede comunicarse con el proveedor de atención médica de su ser querido o con PTC Cares para obtener ayuda.

P: ¿Mi hijo/a puede dejar de tomar EMFLAZA en cualquier momento?

R: No deje de darle EMFLAZA a su hijo/a sin consultar previamente con su proveedor de atención médica. EMFLAZA debe tomarse una vez al día, todos los días, a menos que un proveedor de atención médica indique lo contrario.

A continuación se incluyen las respuestas a las preguntas frecuentes sobre EMFLAZA® y el comienzo del tratamiento.

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Preguntas frecuentes de

EMFLAZA® (deflazacort)

INDICACIÓN E INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE PARA EMFLAZA® (deflazacort)

INDICACIÓNEMFLAZA® es un corticoesteroide indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de 2 años o más.

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTEContraindicación: No usar si es alérgico al deflazacort o a cualquiera de los ingredientes inactivos de EMFLAZA.No deje de tomar EMFLAZA, ni cambie la cantidad que está tomando sin confirmarlo previamente con su proveedor de atención médica, ya que podría ser necesaria la reducción gradual de la dosis para disminuir el riesgo de insuficiencia suprarrenal y del “síndrome de abstinencia” de corticoesteroides. Se puede producir insuficiencia suprarrenal aguda si los corticoesteroides se interrumpen abruptamente y puede ser fatal. El “síndrome de abstinencia” de esteroides, aparentemente no relacionado con la insuficiencia adrenocortical, también puede producirse después de la interrupción abrupta de los corticoesteroides. Para los pacientes que ya están tomando corticoesteroides durante momentos de estrés, puede ser necesario aumentar la dosis.• Hiperglucemia: los corticoesteroides pueden

aumentar la glucosa en sangre, empeorar la diabetes preexistente, predisponer a aquellos en tratamiento a largo plazo de diabetes mellitus y pueden reducir el efecto de los medicamentos antidiabéticos. Monitoree la glucosa en sangre a intervalos regulares. Para los pacientes con hiperglucemia, el tratamiento antidiabético debe iniciarse o ajustarse en consecuencia.

• Aumento del riesgo de infección: informe a su proveedor de atención médica si ha tenido infecciones recientes o en curso o si ha recibido recientemente una vacuna o tiene programada una vacuna. Busque consejo médico inmediatamente si presenta fiebre u otros signos de infección, ya que algunas infecciones pueden ser potencialmente graves y mortales. Evite la exposición a la varicela o al sarampión, pero si está expuesto, debe consultar a un médico de inmediato.

• Alteraciones en la función cardiovascular y renal: EMFLAZA puede causar un aumento en la presión arterial, retención de sal y agua, o una disminución en sus niveles de potasio y calcio. Si esto ocurre, es posible que se necesite restricción dietética de sal y suplementación de potasio.

• Alteraciones del estado de ánimo y del comportamiento: existe la posibilidad de que se produzcan cambios graves en el comportamiento y en el estado de ánimo con EMFLAZA y usted debe buscar atención médica si se desarrollan síntomas psiquiátricos.

• Efectos en los huesos: existe un riesgo de osteoporosis o disminución de la densidad mineral ósea con el uso prolongado de EMFLAZA, que potencialmente puede conducir a fracturas vertebrales y de huesos largos.

• Efectos en el crecimiento y desarrollo: el uso a largo plazo de corticoesteroides, incluidos EMFLAZA puede desacelerar el crecimiento y el desarrollo en niños.

• Efectos oftálmicos: EMFLAZA puede causar cataratas, infecciones oculares y glaucoma, y usted debe ser monitoreado si el tratamiento con corticoesteroides continúa durante más de 6 semanas.

• Vacunación: la administración de vacunas elaboradas con virus vivos o atenuados no está recomendada en pacientes que reciben EMFLAZA. Las vacunas elaboradas con virus vivos o atenuados pueden administrarse al menos de 4 a 6 semanas antes de comenzar a recibir EMFLAZA.

• Erupciones cutáneas graves: busque atención médica a la primera señal de una erupción.

• Interacciones farmacológicas: ciertos medicamentos pueden provocar una interacción con EMFLAZA. Informe a su proveedor de atención médica de todos los medicamentos que está tomando, incluidos los medicamentos de venta libre (como insulina, aspirina u otros AINE), suplementos dietéticos y productos herbales. Durante el tratamiento puede ser necesario un tratamiento alternativo, un ajuste de la dosis y/o prueba especial.

Los efectos secundarios frecuentes que podrían ocurrir con EMFLAZA incluyen: hinchazón facial o aspecto cushingoide, aumento de peso, aumento del apetito, infección de las vías respiratorias superiores, tos, micción frecuente durante el día, crecimiento del vello no deseado, obesidad central y resfríos.

Consulte la Información de prescripción completa.Para obtener información médica, quejarse de productos o informar sobre un evento adverso, llame al 1-866-562-4620 o envíe un correo electrónico a usmedinfo@ptcbio.com.. También podría informar sobre los eventos adversos directamente a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) al 1-800-FDA-1088 o en www.fda.gov/medwatch.

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Llame al 1-844-4PTC-CARES (1-844-478-2227) de 8 a. m. a 8 p. m., hora del este, de lunes a viernes.

Para obtener más información sobre el tratamiento con EMFLAZA®, visite EMFLAZA.com.

Consulte la Información de seguridad importante adicional de todo este documento y la Información de prescripción completa.

PTC Cares™ es una marca registrada de PTC Therapeutics, Inc. Emflaza® es una marca comercial registrada de PTC Therapeutics, Inc. © 2020 PTC Therapeutics, Inc. Todos los derechos reservados. US-EMF-0261