Xiulem per ells! COMITÈ CATALÀ D’ÀRBITRES DE LA FCN - TEMPORADA 2018-2019

Cada any es diagnostiquen uns 1200 casos de càncer infantil. El càncer infantil és molt diferent al d’adults. No es pot prevenir i la recerca és l’única via per avançar.

Un nen no és un adult. Necessita fàrmacs i tractaments específics Però la seva comercialització no és rendible.

Tu pots fer avançar la ciència Sant Joan de Déu disposa d’un laboratori d’investigació del càncer infantil, format per un equip de 35 professionals. Més del 70% del seu pressupost prové de les donacions privades d’entitats i persones solidàries que el fan possible.

POLSERA SOLIDARIA Polsera d’en Xiula Donatiu de 2 €

MI GRANO DE ARENA Donatius mitjançant

Crowdfunding solidari

NUMERO DE COMPTE Donatius directament al

compte bancari.

En Xiula by Esther Pradell illustration @estherpradell

Principals projectes en cursNeuroblastomaÉs el tumor sòlid més freqüent durant els primers 2 anys de vida. S’origina en el sistema nerviós perifèric i el seu pronòstic és molt variable, en funció de las característiques de cada cas.• Anàlisis de marcadors de pronòstic i predicció de resposta

terapèutica en neuroblastoma. Mecanismes involucrats a la quimioresistència. (FIS 2014-2016)

• Estudi geno/fenotípic dels subtips cel·lulars d’aquest tumor. • Assaig clínic amb immunoteràpia anti-GD2 (EudraCT 2013-

004864-69/hu3F8 Ymabs).• Avaluació del receptor sensor del calci com a nou gen

supressor de tumors i diana terapèutica (Marie Skłodowska-Curie Innovative Training Networks MSC-ITN-MULTI)

• L’epigenètica a la patogènesis del neuroblastoma: noves perspectives moleculars pel desenvolupament d’estratègies terapèutiques. (FIS 2014-2017)

• Model de Neuroblastoma en mosca Drosophila melanogaster per cribat de fàrmacs en viu i estudi de processos biològics associats a la patogènesis d’aquest tumor.

Sarcoma d’EwingTumor maligne del desenvolupament d’ossos i teixits tous, que sol presentar-se entre els 10 i 20 anys. Quan no hi ha metàstasi, la supervivència és del 70%. Amb metàstasi, el pronòstic és molt dolent. • Cerca de validació i traslació clínica de noves dianes

terapèutiques: estudi del paper dels complexos Polycomb a la tumorogènesis del sarcoma d’Ewing. (FIS 2016 PI16/00245)

• RING1b com a nou biomarcador de l’origen del sarcoma d’Ewing.

• Avaluació de nous fàrmacs en models de sarcoma d’Ewing.

LeucèmiaÉs el càncer infantil més freqüent. Apareix quan els glòbuls blancs de la sang es transformen en cèl·lules malignes o canceroses.• Estudi de vies moleculars de cèl·lules progenitores

hematopoiètiques a determinades leucèmies d’alt risc.• Noves tècniques de major sensibilitat pel diagnòstic i

seguiment de la malaltia residual mínima a la leucèmia aguda.

• Protocol d’immunoteràpia antitumoral (CART-19).• Estudis clínics i biològics de la toxicitat associada al

tractament de la leucèmia. • Estudi de nous marcadors pronòstics en la leucèmia

mieloblàstica aguda. • Personalització de la profilaxis de trombosis en la leucèmia

linfoblàstica aguda.

HistiocitosiGrup de malalties provocat per l’activació molt intensa d’un determinat tipus de glòbuls blancs. Els seus símptomes poden aparèixer a qualsevol òrgan.• Estudi de la via de BRAF al desenvolupament de la

histiocitosi: estudis d’extensió en medul·la òssia i plasma així com tractaments inhibidors específics de la mateixa.

Tumor difús de tronc (DIPG) Un dels pocs tumors pediàtrics pel qual no existeix tractament curatiu avui en dia. La seva localització i caràcter difús fa impossible qualsevol cirurgia i més del 90% dels pacients moren als dos anys posteriors al diagnòstic.• Projecte pre-clínic d’immunoteràpia (Instituto de salud

Carlos III. FEDER. CP 13/00189)• Nanotecnologia per creuar la barrera hematoencefàlica

(Cure2DIPG. EuroNanoMed II JTC2015)• Avaluació preclínica de tractaments anti-ACVR1 i anti-

STAT3 (Instituto de Salud Carlos III – Feder CP13/00189) • Assaig clínic: immunoteràpia amb cèl·lules dendrítiques

autòlogues polsades amb línies de DIPG heteròlogues (EudraCT: 2015-003362-84).

RetinoblastomaÉs el tumor ocular més freqüent en nens. S’origina a partir de la retina en desenvolupament i habitualment es presenta en pacients menors de 3 anys. • Assaig clínic amb quimioteràpia intraarterial. Aquest

tractament permet preservar l’ull afectat per la malaltia. • Assaig pre-clínic i clínic amb virus oncolític VCN-01

per pacients amb malaltia refractària (EudraCT: 2016-001060-11). Cure4RB/Convocatoria RETOS-2015

RabdomiosarcomaTumor propi del desenvolupament del múscul esquelètic que es presenta a les dues primeres dècades de vida. Quan es produeix metàstasi no té cura amb les teràpies convencionals actuals. • Desenvolupament pre-clínic del tractament amb inhibidor

dual d’ IGF1/2.• Alliberament de fàrmacs en rabdomiosarcoma.

Meduloblastoma És el tumor cerebral maligne més comú a l’edat pediàtrica i representa aproximadament el 20% dels tumors pediàtrics del sistema nerviós central. • Mètode de classificació en subgrups moleculars de

pacients amb medul·loblastoma. Marcadors epigenètics.

Projectes transversalsProjectes d’investigació comuns per a diversos tipus de tumors. • Teràpia de precisió. Estudi d’anomalies cromosòmiques

mitjançant tecnologia de microarrays (Cytoscan) i seqüenciació de l’exoma per panells específics (Imegen) o exoma clínic sencer (CNAG) .

• Generació de models animals a partir de biòpsies de tumors sòlids. Consorci europeu “ITCC pediatric Preclinical POC Platform (ITCC-P4)”, del programa IMI2.

• Desenvolupament i avaluació de sistemes d’alliberament controlat i dirigit de fàrmacs.

• Tractament de pacients amb tumors refractaris o recaiguda a partir de l’estudi pre-clínic de farmacologia en models animals.