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Medicamentos Huérfanos

26 de agosto de 2016

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La información al alcance de todos

1. http://www.cofepris.gob.mx/

2. http://clinicaltrials.gov/

3. http://www.orpha.net/

4. http://www.ifpma.org/

5. http://www.phrma.org/

6. http://www.fda.gov/

7. http://www.ema.europa.eu/ema/

8. http://www.rarediseases.org/

9. http://www.eurordis.org/es

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Panorama Internacional

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Antecedentes: Enfermedades de Baja Prevalencia (Enfermedades Raras)

Fuente: Domenica Taruscio, Fiorentino Capozzoli and Claudio FrankAnn Ist Super Sanità 2011 | Vol. 47, No. 1: 83-93.

• Poco conocimiento e información

• Tratamiento y

seguimiento de los pacientes

• Ponen en Riesgo la VIDA

• 6,000 a 7,000

enfermedades (6% población mundial)

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Antecedentes: Medicamentos Huérfanos

Fuente: Domenica Taruscio, Fiorentino Capozzoli and Claudio FrankAnn Ist Super Sanità 2011 | Vol. 47, No. 1: 83-93. PhRMA

Consideraciones en MH:

• Tiempo de I&D > 13

Años

• 1/10 mil Logra el efecto terapéutico

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Incentivos para el desarrollo de Medicamentos Huérfanos

Fuente: Domenica Taruscio, Fiorentino Capozzoli and Claudio FrankAnn Ist Super Sanità 2011 | Vol. 47, No. 1: 83-93.

Consideraciones de Equidad

• 1983 en EEUU

• Japón en 1993

• Australia en 1997

• Europa En 1999

9 PhRMA Report on Rare Diseases, April 2016

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Panorama en México

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Ley

Reglamento

Normas

Lineamientos 2009: Requisitos

2013: Farmacovigilancia

2012: 224Bis

2013: Modificación RIS 2015: Cuadro Básico

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Visión COFEPRIS

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Adición a la Ley General de Salud (30 de Enero del 2012)

Decreto

El Congreso de los Estados Unidos Mexicanos Decreta: Se adicionan los artículos 224 BIS Y 224 BIS 1, a la Ley General de Salud Artículo Único. Se adicionan los artículos 224 BIS Y 224 BIS 1, a la Ley General de Salud, para quedar como sigue: Artículo224 Bis.- Medicamentos Huérfanos. A los medicamentos que están destinados a la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades raras, las cuales tienen una prevalencia de no más de 5 personas por cada 10,000 habitantes Articulo 224 Bis 1.- La Secretaría de Salud implementará las medidas y acciones necesarias a efecto de impulsar y fomentar la disponibilidad de medicamentos huérfanos haciéndolos asequibles para la población. Asimismo, la Secretaría de Salud podrá emitir recomendaciones a los Institutos Nacionales de Salud para la investigación y el desarrollo de medicamentos con potencial en su efectividad

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Requisitos para el acceso al CB 2015 • Reglamento Interior de la Comisión Interinstitucional del

Cuadro Básico y Catálogo de Insumos del Sector Salud.

• …

• Artículo 29. En el caso de solicitudes de inclusión de medicamentos para tratamientos especiales en enfermedades de baja incidencia con repercusión social, así como para medicamentos huérfanos, se deberá proporcionar además de los requisitos previstos en el artículo 196 del Reglamento de Insumos para la Salud, lo siguiente: – I. Copia notariada de la autorización expedida por la Comisión Federal

para la Protección contra Riesgos Sanitarios;

– II. Estudio de impacto presupuestal, y

– III. Estudio de Evaluación Económica, que desarrolle el costo-efectividad y/o el costo-utilidad cuando la información clínica y económica lo permita

• …

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Instituciones Relacionadas

COFEPRIS: Evalúa y autoriza medicamentos que demuestran seguridad, calidad y eficacia

Consejo Salubridad General: Determina la necesidad de inclusión a Cuadro Básico y Catálogo de Medicamentos

Instituciones: Incluyen claves de medicamentos para tratar enfermedades raras

Seguro popular: Contempla a las enfermedades raras dentro del renglón de enfermedades catastróficas

Fuente: Citado por Dr. Luis E. Figueroa de la División de Genética, CIBO-IMSS.

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1 2 3 Cada Institución Tiene tratamientos Pero no todos los disponibles

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Retos

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• Conocimiento limitado

• Alta mortalidad – Dx y Tx oportuno

– Hay mas de 7,000 ENF pero solo 200 tienen Tx

• Impacto directo en la Calidad de vida

• Complejidad para ejecutar estudios clínicos – Reclutamiento

– Desenlaces

– Centros de investigación

– Diagnóstico

• Centros de atención son escasos – Especialistas, cuidadores, familia, laboratorios

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Industria Farmacéutica

• Avance tecnológico

• Mayor regulación

• Riesgo y competencia

• I & D el motor de la innovación

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Aspirina

Interferón Alfa:

~500X tamaño de la

aspirina Anticuerpo:

~750X tamaño de la aspirina

Moléculas no están dibujadas a escala

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Oportunidades

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Resultado de una visión de largo plazo

De acuerdo a la FDA:

En los 30 años desde que el “Orphan Drug Act” entro en vigor, cerca de 500 medicamentos huérfanos han sido aprobados

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Detonador de Beneficios en México

Agilizar la investigación clínica de estos medicamentos en nuestro país…

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Beneficios de la innovación farmacéutica

PARA LOS PACIENTES:

Posibilidad de acceso a los más avanzados tratamientos.

Posibilidad de recuperar la salud cuando ya no existía otro tratamiento.

PARA LOS MÉDICOS:

Educación médica continua a cerca de 40,000 profesionales al año.

Autores de publicaciones científicas prestigio y reputación puntos curriculares en el SNI

Reuniones de investigadores

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Acciones Específicas en México:

• Entrenamiento profesionales de la salud

• Diagnóstico

• Tratamiento

• Prevención

• Transferencia de tecnología (centros de referencia / laboratorio analítico)

• Regulación (pendiente)

• Acceso a Cuadro Básico

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Conclusiones

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Avance científicio y tecnológico

Avance normativo

El conocimiento avanza más rápidamente que la regulación

Se requiere de:

– Esquemas regulatorios flexibles

– Programas de Estímulos para la Investigación y Desarrollo

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Actores Relevantes en México • La Secretaría de Salud (SSA).

• La Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (COFEPRIS).

• La Comisión Nacional de Bioética (CONBIOÉTICA)

• La Secretaría de Hacienda y Crédito Público (SHCP) Para reforzar los mecanismos

• El Congreso de la Unión.

• El Instituto Mexicano para la Protección Industrial (IMPI).

• El Consejo Nacional de Ciencia y Tecnología (CONACYT).

• La Confederación de Cámaras Industriales (CONCAMIN).

• La industria farmacéutica.

• Las universidades y centros de investigación,

• El Foro Consultivo Científico y Tecnológico.

• El Consejo de Salubridad General.

• Gobiernos Estatales y Poderes Legislativos locales.

• Institutos nacionales de salud.

• Instituciones en donde se realice desarrollo tecnológico e investigación básica y clínica

• Secretaría de Economía.

• Cámara y Asociaciones de la Industria Farmacéutica

• Empresas Farmacéuticas

• Médicos / Pacientes / Grupos de pacientes

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Visión Multidisciplinaria - Multinivel

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Fernando Fon ffon@Amiif.org.mx

Muchas Gracias