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La Gestión de las Coagulopatías Congénitas a nivel Directivo

La autorización de medicamentos

César Hernández García Jefe Departamento Medicamentos de Uso Humano Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios

Autorización de

comercialización

Decisión sobre

precio/reembolso

Incorporación Revocación

Asesoría

Desarrollo Clínico

Utilización

Re-evaluación

Eficacia

Seguridad

Reembolso

Precio

Utilización

Variaciones Nuevas indicaciones

Alertas de seguridad

Uso Off-label

Acceso precoz/Uso compasivo

El ciclo vital de un medicamento

Autorización de

comercialización

Decisión sobre

precio/reembolso

Incorporación Revocación

Asesoría

Desarrollo Clínico

Utilización

Re-evaluación

Eficacia

Seguridad

Reembolso

Precio

Utilización

Variaciones Nuevas indicaciones

Alertas de seguridad

Uso Off-label

Acceso precoz/Uso compasivo

El ciclo vital de un medicamento

La autorización… … aspectos conceptuales

La autorización… … aspectos prácticos

procedimientos de autorización

Una única autorización válida

para todos los países de la UE

Una autorización válida para múltiples

países de la UE

Una autorización válida un solo país de la UE

Procedimiento Nacional

Procedimiento de Reconocimiento

Mutuo Procedimiento

Descentralizado

Procedimiento Centralizado

Conflicto

Procedimiento Arbitraje

Los Estados renuncian a una parte de su soberanía

La EMA coordina los recursos científicos de los MS

La EMA no es la FDA de Europa

Secretariado de EMA

Management

Board

Director Ejecutivo

Committee for Orphan Medicinal Products

(COMP)

Committee for Herbal Medicinal Products

(HMPC)

Committee for Veterinary Medicinal Products

(CVMP)

Committee for Human Medicinal Products

(CHMP)

Committee for Advanced Therapies

(CAT)

Paediatric Committee

(PDCO)

Other Associated Groups Temporary Working Parties

Scientific Advisory Groups (SAG) Working Parties (WP)

Instituciones de la UE : Consejo Comisión - Parlamento

Red de

Expertos PhV Risk Assessment

Committee (PRAC)

44 NCA 31 países

4.500 expertos

530 personas

La autorización… … aspectos conceptuales

La autorización… … aspectos prácticos

Autorización de

comercialización

Decisión sobre

precio/reembolso

Incorporación Revocación

Asesoría

Desarrollo Clínico

Utilización

Re-evaluación

Eficacia

Seguridad

Reembolso

Precio

Utilización

Variaciones Nuevas indicaciones

Alertas de seguridad

Uso Off-label

Acceso precoz/Uso compasivo

El ciclo vital de un medicamento

Autorización de

comercialización

Decisión sobre

precio/reembolso

Incorporación Revocación

Asesoría

Desarrollo Clínico

Utilización

Re-evaluación

Eficacia

Seguridad

Reembolso

Precio

Utilización

Variaciones Nuevas indicaciones

Alertas de seguridad

Uso Off-label

Acceso precoz/Uso compasivo

El ciclo vital de un medicamento

Autorización de

comercialización

Decisión sobre

precio/reembolso

Incorporación Revocación

Asesoría

Desarrollo Clínico

Utilización

Re-evaluación

Eficacia

Seguridad

Reembolso

Precio

Utilización

Variaciones Nuevas indicaciones

Alertas de seguridad

Uso Off-label Acceso precoz/Uso compasivo

El ciclo vital de un medicamento

Autorización de

comercialización

Decisión sobre

precio/reembolso

Incorporación Revocación

Asesoría

Desarrollo Clínico

Utilización

Re-evaluación

Eficacia

Seguridad

Reembolso

Precio

Utilización

Variaciones Nuevas indicaciones

Alertas de seguridad

Uso Off-label Acceso precoz/Uso compasivo

El ciclo vital de un medicamento

¿Qué vemos cuando hablamos de …

… sostenibilidad ?

… envejecimiento ?

… precio ?

… acceso a la innovación ?

… acceso a huérfanos ?

… equidad ?

ww

w.lucky-l

ions.c

om

¿Qué es…

… innovación ?

… acceso ?

… valor ?

… eficacia?

… seguridad?

asimetría de conocimiento

conocimiento parcial

Queremos que se desarrollen nuevos

tratamientos

Queremos sistemas regulatorios

ágiles

Queremos sistemas justos de precio

y reembolso

Queremos acceso y aprender

de la practica clínica real

Queremos involucrar a (todas) las

partes implicadas

Queremos inversión en I+D+i

por tanto…

… muchos lugares comunes y muy poca concreción … quizá no sea posible (mayor concreción) … pese a todo, un reto que hay que abordar necesariamente

algunos instrumentos reguladores (no estoy muy seguro)

Approval under exceptional

circumstances

Conditional marketing approval

Conditional marketing approval

Approval under exceptional circumstances

early dialog (parallel scientific advice)

Autorización de

comercialización

Decisión sobre

precio/reembolso

Incorporación Revocación

Asesoría

Desarrollo Clínico

Utilización

Re-evaluación

Eficacia

Seguridad

Reembolso

Precio

Utilización

Variaciones Nuevas indicaciones

Alertas de seguridad

Uso Off-label

Acceso precoz/Uso compasivo

Pathfinder (PRIME)

Based on criteria for accelerated assessment and some elements of those for conditional MA:

• seriously debilitating or life-threatening disease, • unmet medical need, • “potential promising activity of the product”, i.e.

the extent to which the medicinal product is expected to have major impact on medical practice, its major added value, and/or how it might address the greater unmet needs.

adaptive pathways…

adaptive pathways… si ( y solo si)…

Es auténticamente condicionada

Permite obtener datos de vida real

Separa el valor del medicamento de otros elementos (investigación…)

El precio es condicional (compartimos la incertidumbre)

Aceptamos más incertidumbre (no mayor riesgo)

Rompemos la asimetría de conocimiento

Es una herramienta de acceso (abaratamos costes para todos)

adaptive pathways… y además…

Es auténticamente condicionada

Permite obtener datos de vida real

Separa el valor del medicamento de otros elementos (investigación…)

El precio es condicional (compartimos la incertidumbre)

Aceptamos más incertidumbre (no mayor riesgo)

Rompemos la asimetría de conocimiento

Es una herramienta de acceso (abaratamos costes para todos)

Empezamos el famoso early dialog (real)

Vemos el beneficio/riesgo desde otras perspectivas

Incorporamos los registros

Revisitamos los precios en la UE

Manejamos agendas comunes de investigación

Cambiamos el foco de las primeras decisiones a las siguientes

Acordamos que acceso es disponibilidad y posibilidad de pagarlo

pero…

… cuidado con complicar

aun más el proceso

¿ podemos integrar… ?

GRACIAS